Aspectos metodológicos de la evaluación...

La medida de la calidad de vida en pacientes

oncológicos

Juan M Cabasés

Universidad Pública de Navarra

26 de junio de 2015

Sede de Celgene

Madrid

La medida de la calidad de vida en pacientes

oncológicos

1. Introducción al ACE. Medidas de la utilidad

2. Instrumentos de CVAS genéricos y específicos. El EQ-5D en la

Encuesta Nacional de Salud de España. PRO, Bolt ons

3. Índices de salud: El AVAC o QALY. Técnicas de medida de

preferencias sobre estados de salud. El EQ Index desarrollado en

España

4. El plano Coste-Efectividad y la consideración de la incertidumbre:

Las elipses de confianza y la curva de aceptabilidad

5. Aplicación de las medidas de salud para la evaluación económica:

Valor en sanidad. Precios basados en el valor (VBP); ponderación de

QALYs

6. Conclusión y debate. La necesidad de incorporar instrumentos de

CVAS en la clínica

2

Parte I

Desarrollo de índices de salud para la evaluación

económica

1. Introducción al ACE. Medida de la utilidad. Instrumentos

de CVAS genéricos y específicos. El EQ-5D en la

Encuesta Nacional de Salud de España. PRO, Bolt ons

2. Índices de salud: El AVAC o QALY. Técnicas de medida

de preferencias sobre estados de salud. El EQ Index

desarrollado en España

3

El criterio de eficiencia

Fundamento ético de la eficiencia

Utilitarismo, base de la evaluación económica

Valores individuales, base de los valores sociales

Max W (UA, UB) = Max (UA + UB )

Variables

Costes: Coste de oportunidad

Efectos: Cambios en el estado de salud

Relación Coste-Efecto: El ACB y el ACE (ACU)

Juan M Cabasés

Departamento de Economía

John Stuart Mill

(1806-1873)

Análisis coste-efectividad

Juan M Cabasés


Análisis Coste Efectividad (ACE) y

Coste Utilidad (ACU)

Análisis coste-efectividad. Resultados medidos en unidades

objetivas: años de vida ganados, tasas de prevalencia

reducidas, casos evitados …

Análisis coste-utilidad. Resultados medidos en unidades

subjetivas: años de vida ajustados por calidad ganados.

QALYs

Calidad de

vida

relacionada

con la salud

Salud

perfecta 1.0

Años

Muerte 1 Muerte 2

Sin programa

Con programa

0.0

C1 - C0

ICER =

E1 - E0

Juan M Cabasés


Cuestiones metodológicas en la evaluación

económica de tecnologías sanitarias

1. Elección de la cuestión a estudiar: Perspectiva del análisis, diseño: Modelización. Selección de alternativas

2. Identificación, medida y valoración de costes

3. Medida de la efectividad: Mejoras en la salud

4. Consideración temporal de costes y efectos

5. Consideración del riesgo y la incertidumbre. Análisis de sensibilidad probabilístico: Plano CE, INB, Curvas de Aceptabilidad y Elipses de Confianza

6. Reglas de decisión: Ratios ACE y ACU

Juan M Cabasés


3. Medida de la efectividad: Mejoras en la salud

Juan M Cabasés


Juan M Cabasés


Indicadores, Índices y Perfiles de Salud

Indicadores

Perfiles de Salud: Genéricos y Específicos

Genéricos

Perfil de salud de Notingham (NHP)

Perfil de Impacto de la Enfermedad (SIP)

SF36

PROMIS

EQ-5D

Específicos EORTC QLQ-C30,…

Índices

EQ-5D, HUI, SF-6D

Juan M Cabasés


EQ-5D

Juan M Cabasés


http://www.euroqol.org/

Qué es el EQ-5D. Descripción

El EQ-5D

EQ-5D™ es un instrumento estandarizado para ser utilizado como medida de

resultados en salud. Es aplicable a un amplio rango de condiciones y tratamientos

Simple and rápido

Instrumento genérico, sencillo, autoadministrado y con poca carga cognitiva para

el individuo, basado en preferencias, para describir y valorar la calidad de vida

relacionada con la salud obteniendo, por un lado, un perfil descriptivo de salud

y, por otro, un índice general de salud

Copyright © 2013 EuroQol Group

Juan M Cabasés



Descripción y características del EQ-5D

Características (http://www.euroqol.org) 1. Instrumento simple, genérico, internacional y estandarizado

2. Medida basada en 5 dimensiones y (HOY) 3 ó 5 niveles para cada dimensión

3. Genera un índice que permite valorar los estados de salud

Movilidad

Cuidado

personal

Actividades

cotidianas

Dolor /

Malestar

Ansiedad/

Depresión

Estado de

Salud

Juan M Cabasés



Descripción y características del EQ-5D

Dos partes

1.- Sistema descriptivo 5D

2.- Escala visual Analógica (EVA),

vertical y milimetrada de 20 cm,

con dos puntos extremos

claramente definidos,

el mejor estado de salud imaginable,

con un valor de 100, y

el peor estado de salud imaginable,

con un valor de 0

Juan M Cabasés


El mejor estado

de salud

imaginable

El peor estado

de salud

imaginable

EQ-5D - EVA

(Escala Visual Analógica) 0,1,2, ......, 100


Desarrollos recientes del EQ-5D

EQ-5D-5L

EQ-5D-Y

Desarrollo de un protocolo internacional de valoración del EQ-5D-5L,

incluyendo la EQ-VT (EuroQol Group Valuation Technology)

Juan M Cabasés



EQ-5D-5L

Actualmente (junio 2015), hay 126 versiones traducidas del

EQ-5D-5L

…Inglés (Australia, Canadá, India, Ireland, Malaysia, New

Zealand, Singapore, South Africa, UK, USA)

…Español (Argentina, Chile, Colombia, Dominican

Republic, Guatemala, Mexico, Peru, Puerto Rico, España,

USA)

…Euskera

…Catalan

Juan M Cabasés



EQ-5D-5L

Juan M Cabasés



EQ-5D-5L

El EQ-5D-5L da lugar a 3125 (55) estados de salud

Hay ligeras variaciones con la versión de 3L en algunas

descripciones de los estados extremos que pudieran afectar a

la valoración de los estados de salud

Juan M Cabasés



Fortalezas del EQ-5D

Es una medida breve y concisa

Más de 170 traducciones de la versión estándar (126 de la nueva)

Evidencia de validez y fiabilidad en muchas poblaciones y condiciones

de salud

Consecuentemente:

Es la medida de salud más utilizada en el Análisis Coste Efectividad

Su uso está generalizado en otras aplicaciones, como medida de

salud de la población y como medida de resultados en salud de las

intervenciones sanitarias (PRO)

Juan M Cabasés



Norma poblacional de la calidad de vida relacionada

con la salud (CVRS) en España medida por el

EQ-5D-5L

Objetivo principal

Explotación y el análisis de los resultados del instrumento de

calidad de vida asociada a la salud EQ-5D-5L (descriptivo y

Escala Visual Analógica, -EVA-) incorporado por primera vez a

la Encuesta Nacional de Salud de España (ENSE 2011-12)

Juan M Cabasés


Norma poblacional de la calidad de vida relacionada

con la salud (CVRS) en España medida por el

EQ-5D-5L

Objetivos secundarios

1.- Ofrecer una norma poblacional de la salud autopercibida de la población adulta

española por categorías de edad (según los grupos de edad de la ENSE) y sexo, clase

social ocupacional, nivel educativo, país de origen y comunidad autónoma, para la

Escala Visual Analógica (EVA), las 5 dimensiones, el índice de severidad y el índice

EQ-5D

2.- Realizar una comparación por comunidades autónomas de la salud autopercibida

utilizando variables macro regionales (PIB, desempleo, GS, nº de médicos)

3.- Realizar un análisis sociodemográfico: Se calculan odds ratios ajustados por edad

para los problemas declarados y las variables sociodemográficas

4.- Llevar a cabo análisis adicionales para otras variables de la ENSE cuya relación con

la calidad de vida autopercibida se considera relevante: cronicidad, obesidad, etc.

Juan M Cabasés


Material y Métodos

Con datos de la ENSE 2011-12 se describe la CVRS de la población española

de 18 y más años por edad, sexo, clase social, nivel educativo, país de origen

y comunidad autónoma, para las 5 dimensiones del EQ-5D-5L, EVA, índice

de severidad y EQ-5D Index

Se analizan las correlaciones entre las variables del EQ-5D-5L a nivel regional

y el PIB, tasa de desempleo, Gasto Sanitario Público (GSP) y nº de médicos

Se calculan odds ratios ajustados por edad para los problemas declarados y las

variables sociodemográficas

Juan M Cabasés


Datos

La Encuesta Nacional de Salud de España (ENSE). 26.502 entrevistas, (julio de 2011- junio de 2012). En este trabajo acotada a la población de 18 y más años (N=20 587). La metodología de la ENSE se puede consultar en www.msssi.gob.es/estadEstudios/estadisticas/encuestaNacional/ense.htm

La ENSE utiliza un diseño muestral trietápico estratificado: secciones censales (2000) en la primera etapa, viviendas familiares principales (24 000) en la segunda, y, dentro de ellas, los hogares que tienen su residencia habitual en ella, en los que se selecciona un adulto para cumplimentar el cuestionario individual

La muestra es representativa a nivel nacional y también a nivel de comunidad autónoma para las principales variables

Juan M Cabasés


http://www.msssi.gob.es/estadEstudios/estadisticas/encuestaNacional/ense.htm

Variables utilizadas del EQ-5D-5L

a) Escala Visual Analógica (EVA)

b) Problemas en cada una de las dimensiones; M, AuC, AC,

DM, AD

c) Índice EQ-5D obtenido siguiendo el protocolo del grupo

EuroQol

d) Índice de severidad (Sum Score): IS = (∑sij – 5) ∙ 5

siendo sij los niveles de severidad j (j= 1, 2, 3, 4, 5) de cada

una de las dimensiones i (i= 1, 2, 3, 4, 5)

Juan M Cabasés


Análisis por Comunidades Autónomas

La explicación de las diferencias regionales en los datos del EQ-5D se explora analizando la correlación entre los datos del EQ-5D por comunidad autónoma (EVA, EQ-5D Index e IS) y variables que tratan de captar los niveles de vida y el sistema sanitario.

Las variables económicas seleccionadas son el PIB regional per cápita y la tasa de desempleo.

Las variables sanitarias utilizadas son el gasto sanitario público, total y per cápita, y el número de médicos por 1000 habitantes.

Las correlaciones se calculan usando test no paramétricos (Spearman rank correlations), debido a que los datos de las variables anteriormente citadas son agregados por comunidad o ciudad autónoma, lo que implica disponer de una muestra de solo 19 observaciones.

Juan M Cabasés


Odds ratios basadas en el EQ-5D

Se analiza la asociación entre cada una de las cinco dimensiones del EQ-5D y

distintas variables sociodemográficas

Se calculan odds ratios para los problemas declarados en cada dimensión por

grupos de edad, sexo, clase social y nivel de estudios, en la muestra total y en

cada comunidad autónoma

Juan M Cabasés


Resultados

Norma poblacional población española: Problemas

(14,2%) 20%

(6,2%) 9%

(11,1%) 15% (25,4%) 35%

(15,0%) 21%

Movilidad

Auto-cuidado

Actividades-Cotidianas

Dolor y Malestar

Ansiedad/Depresión

Porcentaje de problemas declarados por dimensiones del EQ-5D-5L y porcentaje

de población que declara problemas en cada una de las dimensiones (entre

paréntesis)

Más del 80% de la población declara no tener problemas de salud en ninguna

dimensión, a excepción del dolor en el caso de las mujeres, que desciende al

67,8%

Juan M Cabasés


Resultados

Norma poblacional población española. Problemas

En general, a mayor edad más problemas de salud se declaran en todas las

dimensiones por parte de ambos sexos

Problemas de salud declarados por grupos de edad y sexo en cada una de las

dimensiones del EQ-5D-5L: Dolor/Malestar y Ansiedad/Depresión

0

20

40

60

80

Hombres Mujeres

Dolor y Malestar

[18-24] [25-34] [35-44] [45-54]

[55-64] [65-74] [75-84] [85+]

0

20

40

60

80

Hombres Mujeres

Ansiedad/Depresión

[18-24] [25-34] [35-44] [45-54]

[55-64] [65-74] [75-84] [85+]

Juan M Cabasés


Resultados

Norma poblacional población española: EVA

0

20

40

60

80

100

[18-24] [25-34] [35-44] [45-54] [55-64] [65-74] [75-84] [85+]

Hombres

Mujeres

Escala Visual Analógica (EVA) del EQ-5D-5L por grupos de edad y sexo. La

puntuación media es de 77,53, con un rango por edades desde 88,16 en el grupo

de 18 a 24 años hasta 54,55 en el grupo de 85 y más años

Los valores decrecen sistemáticamente con la edad en ambos sexos

Los hombres puntúan más que las mujeres en todos los grupos de edad

Resultados

Norma poblacional población española: EQ-Index

0

20

40

60

80

100

[18-24] [25-34] [35-44] [45-54] [55-64] [65-74] [75-84] [85+]

Hombres

Mujeres

Índice EQ-5D de la población

El valor medio del índice de salud de la población es de 0,914 (DE 0,15) (Figura 7).

El rango de valores medios por grupo de edad va desde 0,976 (DE 0,06), para el

grupo de 18-24 años, hasta 0,625 (DE 0,29) en el de mayores de 85 años,

decreciendo sistemáticamente con la edad. Por sexo, las mujeres muestran un índice

de salud menor que los hombres en todos los grupos de edad.

Juan M Cabasés


Resultados

Norma poblacional población española: Sum Score

El valor medio del complementario del Índice de Severidad (100 menos el índice

de severidad) de la población es de 93,68, algo mayor que el índice de salud. Por

grupos de edad va desde 98,77 en el grupo de 18-24 años hasta 68,02 en el de

mayores de 85, decreciendo sistemáticamente con la edad. Por sexo, las mujeres

muestran valores menores que los hombres en todos los grupos de edad

0

20

40

60

80

100

[18-24] [25-34] [35-44] [45-54] [55-64] [65-74] [75-84] [85+]

Hombres

Mujeres

Resultados por Comunidad Autónoma. Problemas

0

5

10

15

20

25

30

35Andalucía

Aragón

Asturias

Baleares

Canarias

Cantabria

Castilla y León

Castilla-La Mancha

CataluñaC. ValencianaExtremadura

Galicia

Madrid

Murcia

Navarra

País Vasco

Rioja, La

Ceuta

Melilla

Movilidad Auto-cuidado Actividades-Cotidianas

Dolor y Malestar Ansiedad/Depresión

Porcentaje de problemas en cada dimensión y comunidad autónoma

Juan M Cabasés


Resultados por Comunidad Autónoma. EVA

0

10

20

30

40

50

60

70

80

90

100

Andalucía

Aragón

Asturias

Baleares

Canarias

Cantabria

Castilla y León

Castilla-La Mancha

Cataluña

C. Valenciana

Extremadura

Galicia

Madrid

Murcia

Navarra

País Vasco

Rioja, La

Ceuta

Melilla

Odds ratios basados en el EQ-5D

Los odds ratios (OR) por sexo, edad y nivel educativo de la población encuestada.

Como referencia se han tomado los hombres, de edad entre 18 y 24 años y el nivel

educativo más bajo (no sabe leer o escribir)

Los resultados según sexo muestran que las mujeres tienen una mayor probabilidad que

los hombres de declarar problemas de salud, sea cual sea la dimensión del EQ-5D

observada. Sin embargo, las diferencias son muy pequeñas

Cuando observamos los OR en función de la edad, las diferencias entre grupos son más

visibles que entre hombres y mujeres

Se observa claramente una tendencia, aumentando la probabilidad de declarar

problemas de salud conforme aumenta la edad de los encuestados

Lo mismo ocurre con el nivel educativo y la clase social, observándose cómo conforme

aumenta el nivel educativo o la clase social los valores estimados de los OR

disminuyen

Juan M Cabasés


Odds Ratio (OR) según edad, sexo y nivel

educativo e Intervalos de confianza al 95% (IC

95%) para quienes declaran problemas en el EQ-

5D-5L. Andalucía

Juan M Cabasés


Análisis geográfico comparado de los datos del

EQ-5D-5L

PIB

per cápita Tasa de paro

Gasto sanitario

público (% PIB)

Gasto sanitario

público per cápita

Tasa médicos por

100.000 hab.

EVA 0,147 -0,093 -0,102 -0,325 0,100

Index 0,265 -0,388* -0,247 -0,189 0,377*

Sum score 0,240 -0,337 -0,247 -0,165 0,354

Dimensiones EQ-5D-5L

Movilidad -0,584*** 0,577** 0,158 0,584*** -0,531**

Auto-cuidado -0,508** 0,288 0,226 0,436* -0,5012**

Actividades cotidianas -0,474** 0,455* 0,179 0,372 -0,584***

Dolor/malestar -0,019 0,246 0,228 0,028 -0,161

Ansiedad/depresión -0,179 0,233 0,465** -0,014 -0,291

Correlaciones entre las variables de salud del EQ-5D, PIBpc, tasa de paro,

gasto sanitario público en porcentaje del PIB, gasto sanitario público per cápita

y tasa de médicos por 1000 habitantes

Índices de salud

Juan M Cabasés


Cuándo debe utilizarse el ACU

1.- Cuando la calidad de vida es el resultado importante

2.- Cuando la calidad de vida es un resultado importante

3.- Cuando el programa afecta a la morbilidad y a la mortalidad y se desea contar con una medida común del resultado que combine ambas

4.- Cuando los programas que se comparan tienen efectos diferentes y se desea tener una medida de resultados común

5.- Cuando se desea comparar un programa con otros previamente evaluados con ACU

6.- Cuando nos enfrentamos a una situación de restricción presupuestaria tal que el decisor debe determinar qué programas o servicios reducir o eliminar para liberar recursos para el nuevo programa

7.- Cuando nuestro objetivo es asignar recursos escasos óptimamente considerando todas las alternativas para maximizar las ganancias en salud

Juan M Cabasés


Juan M Cabasés


Evaluación económica de Tecnologías Sanitarias

Las medidas de efectividad

¿DÓNDE ESTÁ QALY?

Proceso de obtención de un índice de salud

Definición operativa de salud

Elección de dimensiones y descripción de estados de

salud

EQ-5D, SF36,…

Preferencias sobre estados de salud o utilidades

Técnicas de escala: VAS, SG, TTO, PTO, DCE

Todas las etapas conllevan juicios de valor

Juan M Cabasés


Proceso de obtención de un índice de salud

Definición operativa de salud

Elección de dimensiones y descripción de estados de

salud

EQ-5D, SF36,…

Preferencias sobre estados de salud o utilidades

Técnicas de escala: VAS, SG, TTO, PTO, DCE

Juan M Cabasés


Métodos de medición de preferencias

Formulación de la pregunta Método de

respuesta

Certeza (Valores) Incertidumbre

(utilidad)

Escalas 1

Rating Scale (asignar un número)

Escala de Categorías (asignar una

categoría)

Escala Visual Analógica (marcar una

línea)

Escala de razón (razón entre un estado de

salud y el siguiente)

2

Elección

(Preferencia

revelada)

3

Equivalencia temporal (TTO)

Comparación por pares

Equivalencia (hoy PTO)

Equivalencia de personas (PTO)

4

Juego estándar (SG)

Juan M Cabasés


Técnicas para la medida de preferencias de los estados

de salud

Escalas (Rating Scale, VAS)

Juego Estándar (Standard Gamble, SG)

Equivalencia temporal (Time Trade-off, TTO )

Equivalencia de Personas (Person Trade-off, PTO)

Métodos de Elección Discreta (DC)

Juan M Cabasés



Alt. 1

Alt. 2

p

1-p

Sano

Muerto

Estado i

Hi = p . H sano + ( 1 - p ) H muerto

Juan M Cabasés



U (Hi, X años)= U [p, (Salud plena, X años); (1-p), (Muerte)]

=p * U (Salud plena, X años) + (1-p) * U (Muerte)

U (Hi, X años)= p * U (Salud plena, X años)

X * U (Hi)= X * p * U(Salud plena)

U (Hi)= p

El supuesto es que la calidad de vida es independiente

en utilidad de la cantidad de vida

Decisión en condiciones de incertidumbre

Aplicación de la Teoría de la Utilidad Esperada (VNM)

Juan M Cabasés


Equivalencia Temporal (Time Trade-Off, TTO)

Indiferencia entre encontrarse en el estado i durante tiempo t seguido de muerte o sano durante tiempo x ( x < t ) seguido de muerte.

Tiempo

t x

(Sano) 1

Hi

(Muerto) 0

Alt 2

Juan M Cabasés


Equivalencia Temporal (Time Trade-Off, TTO)

U (Hi, t años)= U (Salud plena, x años)

t*U (Hi)= x*U (Salud plena)= x

U (Hi)= x/t

El supuesto es el intercambio de tiempo proporcionalmente

constante

La elección se realiza en condiciones de certeza

Juan M Cabasés


EQ-5D-3L: Value sets

Juan M Cabasés


El conjunto de valores del EQ-5D-5L para España

Valuation and Modeling of EQ-5D-5L Health

States Using a Hybrid Approach

JM Ramos-Goñi, JL Pinto-Prades, M Oppe, JM Cabasés, P Serrano-Aguilar, and

O Rivero-Arias

Medical Care, Volume …, Number …, 2014

Juan M Cabasés




Objetivo: Obtener valores de los 3125 estados de salud del EQ-5D -5L

basados en medidas de preferencias de los individuos en una muestra

representativa de la población española

Método

Un enfoque híbrido de métodos de elección discreta (DCE) y

preferencia temporal (C-TTO) siguiendo el protocolo acordado en el

Grupo EuroQol. 86 estados de salud para el C-TTO y 196 pares de

estados para DCE

Criterios para seleccionar el modelo: Consistencia, bondad del ajuste y

parsimonia

Sofware: EuroQol Valuation Technology” (EQ-VT)

Datos:1000 entrevistas

Juan M Cabasés



Pantalla de introducción a las tareas C-TTO

Juan M Cabasés


Ejemplo de la silla de ruedas para estados mejores

que la muerte en las tareas C-TTO

Juan M Cabasés


Ejemplo de la silla de ruedas para estados peores que

la muerte en las tareas C-TTO

Juan M Cabasés


Introducción a las 10 tareas de C-TTO reales

Ejemplo de tarea de C-TTO Con estados del EQ-5D

Ejemplo de tarea de C-TTO con estados del EQ-5D

para estados considerados peores que la muerte

TTO. Eligiendo entre dos vidas

Juan M Cabasés


Juan M Cabasés


Introducción a las tareas DCE

Juan M Cabasés


Ejemplo de tarea DCE

Juan M Cabasés


Preguntas sobre comprensión/dificultad de las

tareas DCE

Juan M Cabasés


Construcción de un Índice de Estados de Salud

Y i = β0 + MO2iβ1 + SC2iβ2 + UA2iβ3 + PD2iβ4 + AD2iβ5 + MO3iβ6 +

+ SC3iβ7 + UA3iβ8 + PD3iβ9 + AD3iβ10 + N2iβ11 + N3iβ12

EVAscore i ~ N(Y i, τ) τ ~ G (a , b)

βj ~ N(βj, Ωjxj), j=0,…,12

MO2, SC2, UA2, PD2, AD2 si la respuesta toma valor 2, entonces 1; resto = 0.


N2 si la respuesta toma un valor distinto de 1 en cualquiera de las dimensiones, entonces 1; resto = 0.

N3 si la respuesta toma un valor 3 en cualquiera de las dimensiones, entonces 1; resto = 0.

Modelo - Greiner W. et al., 2003

Valor del índice para cada uno

de los estados de salud

EQindex =

Ejemplo: estado de salud 12123

β0 ^

+ + + + + β2 ^

β11 ^

β4 ^

β10 ^

β12 ^

Juan M Cabasés


Construcción del Índice de Estados de Salud del

EQ-5D-5L para España

TTO. OLS

DCE. Logístico condicional

Híbrido (C-TTO+DCE)

)()(

)(

11

1

)()2(

J

jjiBj

J

jjiAj

J

jjiAj

XX

X

i

ee

eAYP

i

n

j

jiji xY 1

)1(

Juan M Cabasés



Resultados: Se realizaron modelos de cada tipo de datos, C-TTO y DCE,

por separado y también combinando ambos en un modelo híbrido.

Los resultados de las estimaciones para los tres modelos que utilizan sólo

efectos principales muestran que el método híbrido con efectos principales

es un modelo consistente con una utilidad predicha para el peor estado de

salud (55555) de -0,224.

Tanto el modelo de intersección aleatoria, cómo el logístico condicional

re-escalado presentan inconsistencias lógicas. Por ello, hemos

seleccionado los resultados de la estimación del modelo híbrido con

efectos principales como el conjunto de valores español para el EQ-5D-5L

en base a criterios de consistencia y parsimonia

Juan M Cabasés



Resultados de la estimación de los modelos híbrido, de

intersección aleatoria y logístico condicional utilizando sólo

efectos principales

Conjunto de valores del EQ-5D-5L para España

Descripción del decremento Valor

Decremento por tener problemas leves para caminar (nivel 2) -0.084492

Decremento por tener problemas moderados para caminar (nivel 3) -0.0988167

Decremento por tener problemas severos para caminar (nivel 4) -0.2283521

Decremento por no poder caminar (nivel 5) -0.2879821

Decremento por tener problemas leves para lavarme o vestirme (nivel 2) -0.0562838

Decremento por tener problemas moderados para lavarme o vestirme (nivel 3) -0.0564156

Decremento por tener problemas severos para lavarme o vestirme (nivel 4) -0.1529359

Decremento por no poder lavarme o vestirme (nivel 5) -0.1688327

Decremento por tener problemas leves para realizar mis actividades cotidianas (nivel 2) -0.0533192

Decremento por tener problemas moderados para realizar mis actividades cotidianas (nivel 3) -0.0587116

Decremento por tener problemas severos para realizar mis actividades cotidianas (nivel 4) -0.1307201

Decremento por no poder realizar mis actividades cotidianas (nivel 5) -0.1343742

Decremento por tener dolor o malestar leve (nivel 2) -0.0779462

Decremento por tener dolor o malestar moderado (nivel 3) -0.1017094

Decremento por tener dolor o malestar severo (nivel 4) -0.2169955

Decremento por no tener dolor o malestar extremo (nivel 5) -0.322017

Decremento por tener ansiedad o depresión leve (nivel 2) -0.0853898

Decremento por tener ansiedad o depresión moderada (nivel 3) -0.1293305

Decremento por tener ansiedad o depresión severa (nivel 4) -0.2505774

Decremento por no tener ansiedad o depresión extrema (nivel 5) -0.3035584

Decremento por tener algún problema en alguna dimensión -0.0074356

Cuestiones metodológicas en la medida de la salud

con preferencias individuales

Elección de instrumento de CVAS: EQ-5D, SF-36, HUI…¿Es

suficiente la medida de la cantidad y la calidad de vida?

Un QALY es un QALY es un QALY …¿Ponderar QALYs?

Juan M Cabasés


Parte II

Incertidumbre, valor monetario y ponderación del

AVAC

1. El plano Coste-Efectividad y la consideración de la

incertidumbre: Las elipses de confianza y la curva de

aceptabilidad.

2. Aplicación de las medidas de salud para la evaluación

económica: Valor en sanidad. Precios basados en el valor

(VBP); ponderación de QALYs.

3. Conclusión y debate. La necesidad de incorporar

instrumentos de CVAS en la clínica.

5. Consideración del riesgo y la incertidumbre

Falta de información o de certeza respecto al valor

de algunas variables. Existe RIESGO cuando la

distribución de probabilidades es conocida, e

INCERTIDUMBRE en otro caso

Juan M Cabasés


Consideración del riesgo y la incertidumbre

TRATAMIENTO DEL RIESGO Y LA INCERTIDUMBRE

Teoría de la utilidad esperada y Equivalente

Monetario de Certeza

Prima de riesgo sobre la tasa de descuento

Análisis de sensibilidad

Juan M Cabasés


Análisis de sensibilidad

Univariante

Multivariante

Análisis de umbral

Análisis de escenarios extremos

Análisis de sensibilidad probabilístico

Juan M Cabasés


5. Consideración del riesgo y la incertidumbre

El plano coste - efectividad

∆C

∆E

Juan M Cabasés


∆C

∆E

El plano coste - efectividad

Juan M Cabasés


Plano coste-efectividad e incertidumbre

C1 - C0 ΔC

ICER = =

E1 - E0 ΔE

El beneficio neto incremental (INB) ha sido propuesto como una medida

alternativa de toma de decisión en el análisis coste–efectividad que no

posee los problemas asociados con el ICER (Stinnett y Mullahy, 1998)

INB = Rc · ΔE − ΔC

INB = 0

ΔC

Rc =

ΔE

Juan M Cabasés



∆E

∆C

Juan M Cabasés



Juan M Cabasés



Elipses de confianza

Juan M Cabasés


Elipses de confianza para EVAscore

1.600 €

1.700 €

1.800 €

1.900 €

2.000 €

2.100 €

2.200 €

-10 0 10 20 30 40

Efectividad ganada

Co

ste

in

cre

men

tal

95% 75% 50% ICER estimación puntual


Elipses de confianza

Juan M Cabasés



La curva de aceptabilidad

Juan M Cabasés


6. Reglas de decisión: Ratios ACE

Reglas de decisión:

Ratios ACE (ICER)

Análisis de umbral

C1 - C0

ICER =

E1 - E0

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Reglas de decisión: Ratios ACU y ACE

Global

(n=67) Coste €

AVAC* sin

cirugía

AVAC* post

cirugía

∆ AVAC´s (EQ-

5D) ICER (€/AVAC)

1º año (con re

intervención) 1.222,42 0,7585 0,8050 0,0465 26.287,99

Global

(n=69) Coste € Abc* sin cirugía Abc* poscirugía ∆ Abc* ICIQ-SF

ICER

(€/unidad

específico año)

1º año (con

reintervención) 1.220,22 15,101 3,646 11,455 106,52

Juan M Cabasés


Cuando no hay QALYs

Mapping

Juan M Cabasés


Juan M Cabasés


Aplicación de las medidas de salud para la

evaluación económica: Valor en sanidad. Precios

basados en el valor (VBP); ponderación de QALYs.

Juan M Cabasés


Juan M Cabasés


http://liderez.blogspot.com/2011/07/estrategia-definicion-de-michael-porter.html

El verdadero valor clínico de la terapia

Uso en la indicación prevista en la autorización inicial

Uso precoz en la línea de tratamiento y en estadios precoces

Uso en indicaciones diferentes

Uso en combinación con otros agentes

Uso en combinación con biomarcadores específicos

Juan M Cabasés


¿Ponderar QALYs?

Juan M Cabasés


En 2010 el gobierno decidió establecer un fondo separado

para financiar específicamente medicamentos de cáncer no

aprobados por el NICE

Su dotación: £50m en 2011, £340m en 2014, £280m en 2016,

fecha prevista de finalización y sustitución por un nuevo VBP.

Elevado coste de oportunidad

Son los especialistas quienes solicitan el acceso a los

medicamentos para sus pacientes (con aprobación del jefe de

servicio)

Su sostenibilidad se está viendo comprometida

No está siendo equitativo: “post-code lottery”

UK: Cancer Drugs Fund

UK: Cancer Drugs Fund

Pese a estas excepciones, permanecen un 30% de fármacos no

reembolsables en UK

La alternativa adoptada es añadir el criterio de Value Based Pricing al

criterio estándar del NICE: Desde 2014, se plantea negociar con las

compañías farmacéuticas los precios de todos los nuevos fármacos para

que representen “beneficios sociales más amplios, severidad de la

enfermedad y el grado de innovación que representa la nueva terapia”

Financiación de tratamientos de elevado coste en

oncología

Precios basados en el valor

Ventajas

En países con acceso universal, si el financiador establece el umbral del

ICER en función de la disponibilidad a pagar de sus ciudadanos, los

productores cobran según ese umbral y el financiador solo paga por los

medicamentos para los que el fármaco es coste-efectivo y se logra la

eficiencia

Estos precios serán diferentes entre países en función de su PIB per cápita

e incluso dentro de cada país y de cada grupo de pacientes con

valoraciones diferentes del ICER

Establecimiento de precios de medicamentos según

el criterio de CE

El criterio del coste-efectividad como guía se utiliza por varios países;

UK; Australia, Canadá y Suecia

En UK se establece un umbral de coste-efectividad (20000-30000

libras/QALY)

Se establecen excepciones que violan el umbral C/QALY: pacientes

terminales seleccionados según evidencia de supervivencia de al

menos 3 meses comparando con los tratamientos alternativos (2,5

veces el umbral)

El criterio de coste-efectividad utilizado en UK resulta en un menor

acceso a los medicamentos nuevos con un mayor control del coste. En

concreto, la utilización de fármacos contra el cáncer aprobados

después de 2004 en UK alcanzó solo del 41% de la utilización media

en 5 paises (Francia, Alemania, Italia, España y UK)

El valor monetario del AVAC en España

El valor de la disposición a pagar por un AVAC de los ciudadanos españoles de

acuerdo al proyecto EuroVAQ, que realizó encuestas en 9 países, es

aproximadamente de entre 20.000 € y 40.000 (Robinson et al 2013). Otros

estudios anteriores en España ofrecen un rango de entre 10.000€ y 40.000 €

(Pinto-Prades, 2005). Un trabajo reciente estima valores de entre 12.000 € y

33.000 € (Martín-Fernández et al, 2014)

Referencias Martín-Fernández J, Polentinos-Castro E, del Cura-González MI, Ariza-Cardiel G, Abraira V, Gil-LaCruz

AI, et al. Willingness to pay for a quality-adjusted life year: an evaluation of attitudes towards risk and

preferences. BMC Health Serv. Res. 2014;14(1):287.

Pinto Prades JL, Martinez Perez J. Estimación del valor monetario de los anos de vida ajustados por

calidad: Estimaciones preliminares. Ekonomiaz. 2005;I:192–209.

Robinson A, Gyrd-Hansen D, Bacon P, Baker R, Pennington M, Donaldson C. Estimating a WTP-based

value of a QALY: the “chained” approach. Soc. Sci. Med. 2013 Sep;92:92–104.

Juan M Cabasés


Ej. 30000€/QALY

Para considerar una

tecnología como

eficiente e incluirla

en la cartera de

prestaciones

This limit is imposed by

the constrained health

care budget

Nueva

tecnología

Cost USD:

5,000/QALY

Las tecnologías que

serán desplazadas

ofrecen menos “valor

por el dinero”

La nueva

tecnología

sanitaria con

una relación

coste-

efectividad de

25.000 € /

AVAC

¿Es el aumento de la ventaja

del nuevo tratamiento superior

a las pérdidas de beneficios a

través del desplazamiento?

Nº de tecnologías desplazadas

que ofrecen una mejor

"relación calidad-precio" (el

sistema sanitario pierde "la

salud" y la eficiencia

Ahorra costes (ej.

detección precoz de

metabolopatías)

Altamente coste-efectiva

(€ 1,000 per QALY)

Relativamente aceptable

CE (€ 5,000 per QALY)

Coste-Efectiva (€7,500

per QALY)

Al límite de la eficiencia

(€ 15,000 a 25,000 per

QALY)

Juan M Cabasés


Evaluación económica de Tecnologías Sanitarias en

España

Supuesto

Sin unas bases de datos de costes y de efectividad (utilidad) creíbles y aceptadas, cualquier propuesta metodológica resulta insuficiente en la práctica y se desacredita ante los decisores

Esta pudiera ser una razón para el escaso desarrollo de la evaluación económica de tecnologías sanitarias en España

Propuesta

Desarrollar una cultura de evaluación económica

Juan M Cabasés



España. Los logros parciales

Datos disponibles para ACE y ACU

Costes unitarios

Bases de datos de costes unitarios: SOIKOS, OBLIKUE, etc

Metodologías de estimación de costes: ABC, cuidados informales

Efectividad

AVACs (QALYs): Valores de los estados de salud del EQ-5D para

España, con TTO y VAS (Badía 1999)

Cross walk study para EQ-5D-5L a partir de los valores del 3L

Juan M Cabasés



España. Los retos

Desarrollar bases de datos de costes unitarios generalmente

aceptadas

Desarrollar un conjunto de valores de los estados de salud

actualizado útil para obtener AVACs (QALYs)

Juan M Cabasés


Conclusión

Tendencia a evaluar la eficiencia de los medicamentos en términos de

Coste-Efectividad, VBP (con una noción de Valor más amplia que los

QALYs). Cada país tendrá su propio valor monetario de la efectividad y

su propia restricción presupuestaria, dando lugar a diferentes puntos de

corte de entrada de nuevos fármacos, con diferencias en el acceso

La colaboración de todos los agentes implicados es crucial: reguladores,

industria, médicos y pacientes. Hay que estimular comportamientos

eficientes en todos ellos y garantizar la equidad en el acceso, es decir, a

cada paciente, aquello que pueda beneficiar a su salud y/o a su bienestar

Juan M Cabasés


Temas para debate

1.- ¿Cuánto podemos pagar por el beneficio? Más de 300 productos en

Fase III. Coste 5000euros/mes

2.- Problema de la equidad en el acceso a los tratamientos. ¿Quién recibirá

qué y cuándo?

3.-Evaluación económica y evaluación clínica:

.- Los IPT en España

.- La evaluación económica:

Comparador

Umbral Coste/Utilidad

Juan M Cabasés


Bibliografía

DRUMMOND, M, B O’BRIEN, G STODDART Y G TORRANCE (2001).Métodos para la evaluación económica de los programas de asistencia sanitaria. Caps. 2, 3 y 8. ed Díaz de Santos. Madrid

FOLLAND S. A. GOODMAN Y M STANO (7th edition, 2014): The economics of health and health care. Prentice Hall. Capítulo 4

GOLD, M., J. SIEGEL, L. RUSSELL, Y M. WEINSTEIN (Eds.) (1996). Cost-Effectiveness in Health and Medicine. Oxford University Press, Oxford

SOTO ÁLVAREZ, J (2012). Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias: Principios, métodos y aplicaciones en política sanitaria. Springer SBM Spain.

RAMOS-GOÑI, JM, JL PINTO-PRADES, M OPPE, JM CABASÉS, P SERRANO-AGUILAR and O RIVERO-ARIAS (2014). Valuation and Modeling of EQ-5D-5L Health States Using a Hybrid Approach. Medical Care (Forthcoming)

Juan M Cabasés


Muchas gracias

[email protected]

Juan M Cabasés


INFORME DE

POSICIONAMIENTOTERAPÉUTICO

DABRAFENIB/V1/25022015

Informe de PosicionamientoTerapéutico de dabrafenib (Tafinlar®)

Fecha de publicación: 26 de febrero de 2015

Dado que no se han encontrado diferencias clínicamente relevantes entre

la eficacia y seguridad del medicamento evaluado y vemurafenib, la

elección entre ellos se basará fundamentalmente en criterios de eficiencia

Técnicas para la evaluación de la utilidad de los

estados de salud

Y i = β0 + MO2iβ1 + SC2iβ2 + UA2iβ3 + PD2iβ4 + AD2iβ5 + MO3iβ6 +

+ SC3iβ7 + UA3iβ8 + PD3iβ9 + AD3iβ10 + N2iβ11 + N3iβ12 + ut

Las variables que emplea este modelo toman los siguientes valores:



N2 si la respuesta toma un valor distinto de 1 en cualquiera de las dimensiones,

entonces 1; resto = 0.

N3 si la respuesta toma un valor 3 en cualquiera de las dimensiones, entonces 1;

resto = 0.

Cuestiones metodológicas en la medida de la

salud con preferencias individuales

Ejercicio Parte 1

Variables

asociadas

Modelo 1 Modelo 2†

media media

Constante 80.87 0.850

MO2 -8.97 0.170

SC2 2.28 0.087

UA2 -6.06 0.142

PD2 -6.60 0.157

AD2 -6.74 0.178

MO3 -13.72 0.284

SC3 1.44 0.225

UA3 -13.63 0.220

PD3 -13.57 0.142

AD3 -16.81 0.174

N2 -3.77 0.175

N3 3.68 0.086

Cuestiones metodológicas en la medida de la salud

con preferencias individuales

Elección de instrumento de CVAS: EQ-5D, SF-36, HUI…

Sofisticaciones: SF-6D, EQ-5D 5L

Diferentes técnicas dan diferentes resultados: No gold

standard

Estado EQ-5D 22222: TTO= 0.5, PTO= 0.995

Valor para mí (SG, TTO, VAS) vs los demás (PTO)

Anclajes diversos: Muerte, peor estado imaginable

Juan M Cabasés

Universidad Pública de Navarra

Aspectos metodológicos de la evaluación...

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