Javier Urzay - UC3M · 2015-05-05 · de Badajoz Unidad del Hospital Clínico Universitario de...

Javier UrzayUIMP Santander, 10 de septiembre de 2010

X Encuentro de la industria farmacéutica española

El Futuro de la Investigación Farmacéutica

Plataformas de Cooperación en I+D

2©UIMP, Septiembre 2010

Agenda

La crisis del modelo de investigación farmacéutica: ¿qué pasa en el mundo y cuál es el papel de España?

Plataformas de Colaboración en Investigación:iniciativas de Farmaindustria


Número de nuevas moléculas (1)

A pesar del aumento continuo de los gastos en I+D de las empresas farmacéuticas, el número de nuevas moléculas no ha aumentado en los últimos 15 años.

Fuente: Hughes, B.: 2009 FDA drug approvals. Nature Rev. Drug Discov., 9, 89-92 (2010)


Número de nuevas moléculas (2)

El número de nuevas moléculas aprobadas por la FDA en 60 años ha permanecido relativamente estable, con un pico en 1996, 4 años después de la Prescription Drug User Fee Act, que desatascó la aprobación de NME

Fuente: Munos, B.: Lessons from 60 years of pharmaceutical innovation. Nature Rev. Drug Discov. 8, 959-968 (2009)


El coste de una NME

El coste de desarrollo de una NME ha explotado desde los primeros ’90, aunque la variabilidad entre compañías es grande.



La performance de las grandes compañías

La grandes compañías han seguido una línea estable de generación de NME a través de las décadas.



El número de compañías y el número de NME

Los datos sugieren que el número de NME aprobadas depende más del número de compañías que del gasto en I+D.



¿El tamaño importa?

El porcentaje de NME conseguido por las grandes compañías ha seguido decreciendo con el tiempo. Las fusiones no han conseguido incrementar la productividad de la I+D farmacéutica.



Las causas del abandono

Una cuarta parte de los abandonos en el desarrollo de moléculas se debe a causas que no son científico-técnicas, es decir, la capacidad predictiva de la ciencia ha mejorado.

Fuente: Kola, I. Landis, J.: Can the pharmaceutical industry reduce attrition rates? Nat Rev,. Drug Discov. 3, 711-715 (2004)


La crisis del modelo: ¿por qué ha ocurrido esto?

La ciencia: ¿No ha habido suficientes avances? ¿Se han solucionado ya las enfermedades “fáciles”? ¿Ha reportado la revolución biotecnológica los resultados esperados?

Las compañías farmacéuticas: ¿miopía del top management de las compañías? ¿predominio del marketing sobre la investigación? ¿mergermanía? ¿blockbustermanía?

Los mercados financieros: ¿presiones de los accionistas y de los mercados por el corto plazo? ¿es el crecimiento de ventas la única medida del éxito?

La regulación: ¿favorece o dificulta la innovación? ¿cuáles son los costes de las crecientes exigencias regulatorias? ¿conservadurismo de las agencias reguladoras?

Los clientes/pagadores: la creciente preocupación por los costes, ¿en qué medida favorece o dificulta la innovación?


La crisis del modelo de investigación farmacéutica

El modelo tradicional de blockbuster está en crisis por múltiples causas. El modelo colaborativo abierto (Open Innovation Networks) se postula como la nueva vía.

Fuente: Melese, T. et al.: Open Innovation Networks between academia and industry: an imperative for breakthrough therapies. Nat. Med. 15, 502-507 (2009)


¿Y qué pasa en España?

En el entorno mundial, las grandes compañías farmacéuticas se focalizarán cada vez más en el desarrollo, creciendo el papel de las pequeñas biotech y de la academia en el drug discovery.

España debe buscar su hueco en el entramado de la I+D farmacéutica mundial explotando sus puntos fuertes:

Un tejido industrial fuerte y variado de compañías nacionales, filiales de compañías internacionales con sólida implantación y un número creciente de start ups biotech.

Un Sistema Nacional de Salud de alta calidad, universal y fuertemente integrado, con buenas dotaciones tecnológicas y excelentes profesionales.

Un entorno científico biomédico de muy alto nivel en Universidades y Centros de Investigación, crecientemente internacionalizado e integrado con el SNS.

Cada agente debe tomar sus decisiones estratégicas, pero a nivel colectivo debemos trabajar en potenciar plataformas de colaboración a nivel nacional e internacional para que España tenga su hueco y explote sus oportunidades en el nuevo modelo de Open Innovation


Plataformas de Colaboración: iniciativas de Farmaindustria

Plataforma Tecnológica Española Medicamentos Innovadores

Investigación Clínica: Proyecto BEST e Investigación en Fase I

Investigación Preclínica: Screening

Nuevas iniciativas: Guía de Biobancos

Internacionalización: Innovative Medicines Initiative

Otros ejemplos de Plataformas de Cooperación en I+D

Programa +i de cooperación con las CCAA en investigación clínica y traslacional

Cooperación entre compañías farmacéuticas y start ups biotecnológicos


Apoyo institucional a la PTEMI

La Plataforma Tecnológica Española Medicamentos Innovadores ha recibido desde su creación en abril de 2005 apoyo por parte de distintas instituciones, entre las que cabe señalar:

El Ministerio de Industria, Turismo y Comercio a través de las distintas convocatorias PROFIT.

Laboratorios adscritos al Proyecto BEST, con su continuo apoyo.

El Centro para el Desarrollo Tecnológico Industrial (CDTI) en su apoyo a la internacionalización.

El Ministerio de Ciencia e Innovación para la consolidación de la PTEMI.


Estructura organizativa de la PTEMI


Comité de Coordinación


Consolidación de la PTEMI

Instrumentos de cooperación

Investigación Clínica: Proyecto BEST

Investigación Preclínica

Biobancos Biotecnología

Internacionalización Innovative Medicines

Initiative

Actividades de promoción, difusión

Conferencias anuales, Jornadas….

Observatorio I+D Actividades de la UII:

Diagnóstico a entidades

Gestión y coordinación

Plan de Actuaciones 2008-2010


Instrumentos de cooperación. Investigación Clínica. El proyecto BEST

BEST es un proyecto estratégicoimpulsado por la industria farmacéutica que pretende integrar a todos los agentes implicados, tanto públicos como privados, para crear una plataforma de excelencia en investigación clínica de medicamentos en España. Actualmente participan 28 compañías.

Su objetivo es fomentar la Investigación Clínica en España a través de la monitorización de los procesos de ensayos clínicos en España; identificar las mejores prácticas y tomar medidas que permitan mejorar su eficiencia y competitividad.


8ª Publicación

Número de Ensayos Clínicos 1.161

Número de participaciones de Centros 8.367

Número de CEICs de Referencia distintos 67

Número de CEICs Implicados distintos 138

Número de Centros distintos 638

Desde fecha de envío al CEIC 03-03-2004

Hasta fecha de envío al CEIC 04-12-2009

Contenido BDMetrics

La 8ª publicación de los datos de BDMetrics contiene EC con fecha de envío al CEIC hasta el 31/12/2009

467 EC Finalizados


0% 20% 40% 60% 80% 100%

Tipología de la Investigación Clínica

Distribución de los 1.161 EC por Fases de la investigación

68 375 344 128

FASE Ia

5,9%FASE II 32,3%

FASE IIIa 29,6%

FASE IV 11,0%

FASE Ib

3,1%FASE IIIb 18,1%

36

210


242

212203

224 229 228220

194202

191

239

214204

225 230 225 221

194183165

154 150

175161

151139

149143

131 132

74 7285

7683

69

477266 68 68

3036

28

242

251

63 647056

70 70

69

67 67

65

70

45 3041 37

29

38 35 30

042S 051S 052S 061S 062S 071S 072S 081S 082S 091S 092S

Tiempo global deInicio EC

Tiempo global deInicio EC 7P

Contrato

Primer Pacientelocal

Dictamen

Documentación

Evolución POSITIVA de los indicadores de tiempos

ECs y PCECs con fecha de envío al CEIC de referencia dentro de cada semestre

Medianas de los indicadores de tiempos medidas en días


Módulo Benchmarking internacional

Contenido del Módulo de Benchmarking internacional

Sin embargo hay 353 EC, frente a los 200 incluidos, que son potenciales candidatos para este análisis


BI: Comparación tiempos España resto países

En esta sección se comparará la mediana de los tiempos empleados en la ejecución de cada una de las fases indicadas para España y para cada uno de los países de la muestra.

La comparación se hace para los mismos Ensayos Clínicos en los que participan España y el país correspondiente.

Se descartan aquellos casos en los que la muestra disponible (número de EC a comparar) sea menor que 5.

Final Study Protocol Available

IRB/EC Approval

First Initiation Visit

First Patient In

Approval

Preparation

1st patient

Qualification

Initiation

T1i

T4i

T5i

T2i

T3i


IRB/EC Approval


First Patient In

Approval

Preparation

1st patient

Qualification

Initiation

Approval

Preparation

1st patient

Qualification

Initiation

T1i

T4i

T5i

T2i

T3i

T1iT1i

T4iT4i

T5iT5i

T2iT2i

T3iT3i


BI: Ranking de España resto países

Se muestra el puestoque ocupa Españadentro de cada etapa.

El número 1 es el país que menos tarda en esa etapa.

Se indica el número de países con los que se compara España en cada etapa. Resto de países

España


IRB/EC Approval


First Patient In

Approval

Preparation

1st patient

Qualification

Initiation

T1i

T4i

T5i

T2i

T3i


IRB/EC Approval


First Patient In

Approval

Preparation

1st patient

Qualification

Initiation

Approval

Preparation

1st patient

Qualification

Initiation

T1i

T4i

T5i

T2i

T3i

T1iT1i

T4iT4i

T5iT5i

T2iT2i

T3iT3i

Approval Preparation 1st patient Qualification Initiation1 1 1 1 12 2 2 2 23 3 3 3 34 4 4 4 45 5 5 5 56 6 6 6 67 7 7 7 78 8 8 8 89 9 9 9 9

10 10 10 10 1011 11 11 11 1112 12 12 12 1213 13 13 13 1314 14 14 14 1415 15 15 15 1516 16 16 16 1617 17 17 17 1718 18 18 18 1819 19 19 19 1920 20 20 20 2021 21 21 21 2122 22 2223 23 23

24252627


0% 10% 20% 30% 40% 50% 60% 70% 80% 90% 100%

Tasa de Reclutamiento

La tasa de reclutamiento medida en los ensayos clínicos finalizados contenidos en BDMetrics es del 76%.

Reclutados 76%

Previstos 100%

Tasa sobre totales (suma pacientes incluidos /suma pacientes previstos) en ensayos finalizados, 441 ensayos con datos válidos correspondientes a 3.005 participacionesde centros en ensayos.


Tasa de Reclutamiento: PCEC sin pacientes reclutados

0% 10% 20% 30% 40% 50% 60% 70% 80% 90% 100%

SIN reclutar 522 participaciones

3.005 participaciones de centros

De los 442 ensayos finalizados, en 195 ensayos hay algún centro que no ha reclutado ningún paciente.

Más en concreto, de las 3.005 participaciones de centros consideradas, en más del 17% no se ha reclutado ningún paciente.


Instrumentos de cooperaciónGuía de Unidades de Fase I. Atraer fases tempranas

La actualización de la Guía de Unidades de Investigación Clínica de Fase I en España se ha realizado con la colaboración de 23 Unidades de Fase I dentro del marco del proyecto BEST.

Respecto a la anterior versión, se han incorporado 4 nuevas Unidades.

CICAB- Unidad de Investigación y Ensayos Clínicos de Badajoz

Unidad del Hospital Clínico Universitario de Valencia

Unidad del Hospital Ramón y Cajal de Madrid Unidad del Hospital La Paz

La información recogida en la presente Guía se recopiló entre las Unidades durante los meses de febrero a diciembre de 2009. Información validada

Introducción, visión general y unidades de fase I

Instrumento actualizado para divulgar la capacidad investigadora de nuestro país y así atraer también investigación clínica en fases tempranas.

Versión en castellano e inglés. Disponible en www.medicamentos-innovadores.org


Investigación Preclínica.Guía de Centros Screening y Quimiotecas Presentada públicamente en una Jornada

sobre Colaboración público-privada para el descubrimiento de Fármacos en España.Santiago de Compostela (Nov. 2009)

19 Plataformas de Screening y 4 Quimiotecas

Versión en castellano y en inglés disponible en www.medicamentos-innovadores.org

http://www.medicamentos-innovadores.org/�

http://www.medicamentos-innovadores.org/�



En los últimos años en España ha habido un amplio desarrollo de estas organizaciones con diferentes tipologías, especializaciones, y variadas estructuras organizativas.

Sin embargo, no existe una guía completa que facilite a los investigadores la localización y el acceso a estas organizaciones.

Esta Guía permitirá conocer cuáles son estos centros así como detalles sobre su experiencia, instalaciones, personal, medios técnicos, etc.

Comienzo elaboración: septiembre 2010

Colaboración con ISCiii


Difusión de las actividades de la Plataforma


Internacionalización de la PTEMI



Proyecto E-Tox (coliderado desde España. Fundació IMIM y Novartis Pharma)

• The IMI funds for 5 years a consortium consisting of 13 European pharmaceutical companies and 7 academic groups and 5 SMEs to develop information technologies-based solutions for improved toxicity prediction of new drug candidates.

• The total budget of the project is 13 M€

• The IMI JU Project eTOX kicked off on Monday 18th January 2010 with the first consortium meeting in Barcelona


Internacionalización de la PTEMIDRAFT DE TOPICS DE LA TERCERA CONVOCATORIA (NOV. 2010)


El Programa de Cooperación Farmaindustria-CCAA, se abordó en colaboración con el Ministerio de Sanidad y Política Social, dirigido a financiar proyectos conjuntos con cargo al fondo de 180 millones de euros, aportado por la industria en el periodo 2009-11.

Este Programa nació dentro del compromiso de la industria farmacéutica por la I+D, el empleo, la internacionalización y la sostenibilidad del SNS, en un marco de estabilidad, anunciado en marzo de 2009.

Era un Programa abierto a todas las CCAA, cuyo objetivo perseguía impulsar la cooperación entre las administraciones sanitarias y la industria farmacéutica, que manifiestaba la vocación del sector de ser un socioconstructivo y con interés en el desarrollo territorial de nuestro país.

El Programa perseguía estimular las capacidades locales en investigación biomédica clínica y traslacional, para consolidar plataformas de colaboración público-privadas.

Planteamiento


• ÁREA 2. PROGRAMAS O ESTRUCTURAS DE SOPORTE A LA INVESTIGACIÓN CLÍNICA EN ATENCIÓN PRIMARIA

— Enfoque similar al área 1 pero particularizado para Atención Primaria.

— Articulación en tres ejes: agilidad administrativa; reclutamiento y calidad; motivación y visibilidad. Medidas de apoyo a promotores e investigadores.

— Coordinación con el Consorcio CAIBER (ISCIII).

• ÁREA 1. PROGRAMAS O ESTRUCTURAS DE SOPORTE A LA REALIZACIÓN DE ENSAYOS CLÍNICOS

— Enfoque horizontal/transversal (solución de cuellos de botella horizontales en los procesos de investigación clínica).

— Articulación en tres ejes: agilidad administrativa; reclutamiento y calidad; motivación y visibilidad. Medidas de apoyo a promotores e investigadores.

— Coordinación con el Consorcio CAIBER (ISCIII)

Campos prioritarios de cooperación


• ÁREA 4. INVERSIONES Y MEJORAS PARA LA ACREDITACIÓN DE INSTITUTOS DE INVESTIGACIÓN SANITARIA

— Los Institutos de Investigación Sanitaria: la integración de la investigación en el entorno hospitalario.

— Planes específicos de CCAA para mejorar sus centros y dotarles de medios y estructuras para convertirse en IIS.

• ÁREA 3. PROGRAMAS REGIONALES DE BIOBANCOS

— Creciente papel de las muestras biológicas en la investigación biomédica y, en particular, para el desarrollo de nuevos medicamentos.

— Presencia en la Agenda Estratégica de la Innovative Medicines Initiative (IMI).

— Coordinación con el programa de biobancos del ISCIII.

Campos prioritarios de cooperación


La naturaleza del Entendimiento y su plasmación en un acuerdo interno de Farmaindustria fondo, así como las normas presupuestarias de las CCAA, aconsejaron que la programación financiera considere el fondo de cada año de manera independiente, comprometiendo cada ejercicio el montante de cada uno de ellos, aunque la ejecución de los proyectos fuera plurianual, según su naturaleza.

Las compañías desembolsaron el fondo de 2009 y los fondos se transfieren a las CCAA según los calendarios que se acuerdan para los distintos proyectos.

Inicialmente estaba previsto que la ejecución de los proyectos se extendiera entre 2 y 3 años, conforme al siguiente gráfico

La disponibilidad de fondos para cada Comunidad está en relación con su tamaño relativo en términos poblacionales. No son fondos competitivos.

Programación financiera


95 proyectos propuestos con cargo al Fondo 1, distribuidos por áreas prioritarias de la siguiente forma:

– Soporte a Ensayos Clínicos: 40. Ejemplos: unidades autonómicas de gestión de ensayos; unidades de soporte en hospitales; soporte a CEIC; unidades especializadas (ensayos pediátricos, en ancianos, en fase 1); formación; intensificación de investigadores (liberación tiempo).

– Soporte a Investigación Clínica en Atención Primaria: 12. Ejemplos: redes autonómicas; potenciación de unidades de gestión existentes; intensificación; formación; unidades de soporte metodológico y administrativo.

– Biobancos: 20. Ejemplos: biobancos (de nueva creación o potenciación de existentes) especializados (cerebros, tejidos nerviosos, tumores, sangre, cordón umbilical…), a nivel regional y en centros específicos.

– Institutos de Investigación Sanitaria: 23. Ejemplos: proyectos de creación de nuevos IIS (consultoría y puesta en marcha); infraestructuras específicas para nuevos IIS; servicios comunes de soporte para la investigación.

Proyectos propuestos Fondo 1


Aprobación del Real Decreto-ley 4/2010, de 26 de marzo, de racionalización del gasto farmacéutico con cargo al Sistema Nacional de Salud

Aprobación Real Decreto-ley 8/2010, de 20 de mayo, por el que se adoptan medidas extraordinarias para la reducción del déficit público

Asamblea General Ordinaria de Farmaindustria, 29 de junio de 2010, adoptó la suspensión del Entendimiento de 26 de marzo de 2009 y de la obligación de realizar las aportaciones para 2010 y 2011 derivadas del compromiso de la Industria Farmacéutica con el Gobierno.

Mantenimiento del Programa +i con las aportaciones del Fondo 1. Comisiones de Seguimiento del Programa (julio y diciembre 2010)

Suspensión del Entendimiento


La industria farmacéutica es el sector biotecnológico por excelencia.

En la actualidad, aproximadamente el 25% de los nuevos medicamentos en fase de desarrollo son medicamentos biológicos (anticuerpos monoclonales, proteínas recombinantes…).

Pero es que, además, la biotecnología es una herramienta utilizada extensiva-mente en la investigación y desarrollo del 100% de los medicamentos de síntesis química. Así, las compañías farmacéuticas investigan intramuros o en colabo-ración con terceros con herramientas como el clonaje, la secuenciación, el análisis de expresión, el screening con proteínas recombinantes, la cristalización de proteínas para optimización de leads, los ensayos funcionales con líneas celulares, el genotipado SNP…

No es de extrañar, por tanto, que se consideren a sí mismas como empresas biotechstodas las compañías que desarrollan nuevos fármacos, cualquiera que sea su estrategia de discovery, desde el screening de alto rendimiento a otras más tradicionales, como el cribado de plantas naturales, tierras o muestras marinas para la identificación de potenciales candidatos.

Mención aparte merecen las nuevas terapias avanzadas (terapia celular, terapia génica, ingeniería de tejidos), que sólo son medicamentos cuando el regulador así lo establece y que representan un área emergente con un futuro prometedor.

Por tanto, cuando se habla de empresas biotech, se mezclan muchos tipos de operadores con características muy diferentes. Junto a las empresas farmacéuticas (a las que, más propiamente, habría que llamar biofarmacéuticas)

La Biotecnología en la industria farmacéutica


Informe sobre financiación empresas de recientecreación en el ámbito de la biomedicina

Empresas con las siguientes características:

Reciente creación, normalmente después del año 2000 Actividad principal en el campo de la biomedicina Dedica un porcentaje elevado de sus actividades a

la I+D Empresas entrevistadas: 79

Empresas identificadas: 121. Finalmente 111


Han participado 111 empresas.

Persigue la colaboración entre la industria farmacéutica y las compañías biotecnológicas.

Mejorar el conocimiento mutuo

Publicación en junio 2010

Información recogida a finales de 2009 y revisada y actualizada por cada empresas durante los meses de mayo a junio de 2010.

Empresas con las siguientes características: Reciente creación, normalmente después del año 2000 Actividad principal en el campo de la biomedicina Dedica un porcentaje elevado de sus actividades a la I+D

Directorio sobre financiación de empresas de reciente creación en el ámbito de la biomedicina


Jornada sobre financiación de empresas de reciente creación en el ámbito de la biomedicina

Informe, Directorio y ponencias de la Jornada disponibles en www.medicamentos-innovadores.org


Contribuir a generar el cambio de modelo productivo que España necesita, promoviendo el desarrollo de sectores intensivos en conocimiento.

Generar un mayor nivel de cooperación entre las nuevas empresas biotecnológicas y las compañías farmacéuticas ya establecidas para hacer a ambas más competitivas en un entorno global.

Crear sinergias con otros programas de I+D (IMI, CENIT, programas autonómicos, Programa +i)

Contribuir a crear un ambiente vibrante y positivo que haga de España un país de vanguardia en la investigación biomédica, especialmente en el desarrollo de nuevos medicamentos y terapias en beneficio de los pacientes.

Farmaindustria se plantea llevar a cabo una iniciativa destinada a contribuir al desarrollo de las empresas biotecnológicas que operan en el sector farmacéutico en sentido amplio en España, aprovechando las sinergias con la industria farmacéutica y poniendo en valor el carácter diferencial y complementario que desde Farmaindustria se puede aportar.

Con ello se pretende:

Cooperación Farma-Biotech


La iniciativa no pretende sustituir ni competir con otros programas públicos o privados de apoyo a la I+D en biotecnología en salud. Todo lo contrario, lo que se pretende es colaborar con todos los agentes, aportando aquellos elementos que pueden ser diferenciales desde Farmaindustria.

Los elementos diferenciales son:

La capacidad de comprometer la colaboración desde las compañías farmacéuticas, tanto de capital nacional como internacional, reuniendo a sus responsables de scouting y de alianzas estratégicas.

La focalización de las acciones sobre la I+D de medicamentos, donde las compañías farmacéuticas pueden aportar el máximo de expertise.

La capacidad financiera de las empresas farmacéuticas para invertir directamente en las empresas biotech con las que entren en colaboración.

El enlace permanente y cada vez más estrecho con actividades y programas internacionales de I+D, especialmente la Innovative Medicines Initiative (IMI).

La experiencia de Farmaindustria en asuntos regulatorios en todo el ciclo de vida del medicamento.

La capacidad de interactuar con el sistema sanitario público, que cada vez más es el origen de oportunidades para la creación de spin-offs.

En cualquier caso, no hay que perder de vista:

La gran diversidad de compañías biotech, con diferencias en cuanto a estrategia, capacidad económica y nivel de excelencia.

Los intereses individuales de las compañías farmacéuticas, que ya desarrollan estrategias particulares de colaboración con biotechs.

Carácter diferencial y complementario


Muchas gracias

Plataformas de Colaboración en Investigación

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