La relación entre la estructura del principio activo y su acción en el organismo

El descubrimiento de la aspirina como droga anti-inflamatoria, analgésica y antifebril, como así también la identificación de su sitio blanco implicaron muchos años de investigación y el aprovechamiento de herramientas y conocimiento proveniente de distintas disciplinas científicas.

el desarrollo de drogas selectivas para tratar la inflamación se llevó a cabo conociendo la estructura y el sitio activo de la enzima COX2, es decir conociendo con mucho detalle al blanco para luego desarrollar la droga.

A partir del secuenciamiento del genoma humano, se puede conocer en detalle la estructura química de proteínas que podrían ser el blanco de la acción de nuevas drogas o de drogas ya conocidas.

Una vez que se demuestra exhaustivamente por pruebas in vitro que una droga puede ser efectiva para el tratamiento de una enfermedad, la legislación y las normas vigentes resguardan la realización de ensayos en animales de experimentación para demostrar su eficacia e inocuidad. Luego, si se demuestran los requisitos de eficacia e inocuidad, las autoridades sanitarias competentes resguardan y supervisan la realización de ensayos clínicos controlados para la aprobación final de los nuevos medicamentos.

Finalmente, más allá de las estrategias de diseño, del tiempo y la inversión económica aplicados a la investigación y desarrollo de nuevos fármacos, historias exitosas como la de la aspirina no son las más comunes: Hay innumerables drogas que, aún con excelentes estrategias de diseño, no cumplen las expectativas de su desarrollo; que quedan a mitad de camino en el desarrollo; o que una vez aprobadas y en la etapa de comercialización deben ser retiradas del mercado por razones de eficacia o seguridad.