Medicamentos huerfanos

Gracias por descargar este juego de Decide.

Cada juego contiene todos los elementos necesarios para un grupo de hasta 8 jugadores deDecide. Si se quieren mas jugadores habrá que imprimir más juegos.

El juego se puede imprimir en papel A4 o en cartulina delgada. Para obtener los mejores resultadosse puede usar papel de 160g/m2.

Las primeras nueve páginas tienen bordes de diferentes colores que indican el color del papel en elque se deben imprimir. Hay tres verdes, tres azules, una amarilla y dos naranjas.

Las otras páginas se deben imprimir en papel blanco y cartulina delgada blanca.

Las últimas cuatro páginas contienen los tableros y las instrucciones para cada participante.

Es importante que cada participante tenga su tablero en formato A3.

Las tarjetas de instrucciones de preferencia se deben imprimir en color, sin embargo, también sepuede trabajar si se hacen en blanco y negro.

Hay que asegurarse que hay suficientes tableros y tarjetas para todos los participantes.

¡Disfruten Decide!

Para cualquier duda o aclaración, envíen un correo electrónico a: [email protected].

FUND is a project funded by the European Commission (grant agreement SiS-CT-2009-230474). The views and opinionshere expressed do not necessarily reflect those of the European Community and the Community is not liable for any use thatmay be made of the information contained therein.

Instrucciones

1.Preparación.

Imprime el PDF en papel de color o cartulina fina, de acuerdo con los nombres de las fichas. Necesitaslos siguientes folios DINA4: amarillo (1), naranja (2), verde (3), azul (3) y blanco (7).

Corta las cartas.

Imprime tantos tapetes e instrucciones como jugadores haya. DECIDE funciona major cuando juegan de4 a 8 personas.

2.Comienzo.

Del comienzo a fin, se tardan 80 minutos en jugar DECIDE.

Todos los jugadores tienen un “tapete” delante de ellos. Hay diferentes tipos de cartas que rellenarángradualmente los tapetes.

El dinamizador habla a los jugadores en el transcurso del DECIDE usando instrucciones visuales. Él oella señalará los objetivos del juego.

En la primera parte del DECIDE, se recoge y comparte información. Después continúa la fase dediscusión.

En la tercera parte, los jugadores intentan formular un respuesta común de grupo. DECIDE finalizacuando los resultados se suben a www.playdecide.eu.

Antes de que empiece la primera fase, el dinamizador recuerda a los jugadores las reglas deconversación (abajo a la izquierda) y reparte las cartas amarillas.

Cualquiera puede levantar la carta amarilla para detener la discusión en caso de que piense que alguienno está respetando las reglas.

Cuando el tema está solucionado, se reanuda la discusión.

Arriba a la derecha hay espacio para tomar nota e ”ideas iniciales”.

3.Fase 1. Información

Esta fase del juego durará aproximadamente 30 minutos.

Todos los jugadores leen la introducción (arriba a la izquierda).

Todos los jugadores leen algunas cartas narrativas, eligen una que sea significativa para ellos y la ponensobre el tapete. Cada jugador resume brevemente el contenido de su carta.

Todos los jugadores se intercambian y leen las cartas informativas, eligen dos que les sean significativasy las ponen sobre el tapete.

Cada jugador resume brevemente sus cartas informativas.

Todos los jugadores leen las cartas temáticas, eligen dos que les sean significativas y las ponen sobre el

tapete. Cada jugador resume brevemente sus cartas temáticas.

Los jugadores pueden usar sus cartas blancas en cualquier momento para añadir información o temas sies necesario.

(no se muestran todos los pasos, el mismo procedimiento se repite por carta narrativa, informativa otemática. Al final de esta fase, todos los tipos de cartas, están sobre el tapete (como se muestra en laúltima imagen)

4.Fase 2. Discusión

Esta parte del juego tarda aproximadamente otros 30 minutos.

Hay diferentes formas de discusión.

Puedes elegir una que encaja con las características del grupo.

Está la ‘Fórmula libre”. Sin restricciones, la discusión fluye entre los jugadores. Todos intentan respetarlas reglas (si no, se pueden usar las cartas amarillas).

Una forma más estructurada para discutir es “hablar en turnos”.

Si la discusión es difícil o se ralentiza, las, ‘cartas de reto” podrían aligerar las cosas. El dinamizador lasreparte “boca abajo”. Los jugadores las leen y se participan.

Durante esta fase, los jugadores usan las cartas para sostener sus argumentos.

Ponen en la mesa las cartas que respaldan sus aportaciones, las agrupan y archivan la discusiónapilándolas por temas que reflejan la visión del grupo..

Todos los tipos de cartas se pueden usar para hacer un montón.

Al final de esta fase debería haber al menos un montón.

5.Fase 3. Una respuesta de grupo compartida

Esta última parte de DECIDE tardará 20 minutos.

Todos el mundo lee las 4 posturas políticas

Basado en las conclusiones del /de los montones, todos los jugadores votan individualmente, por turnos,sobre las 4 políticas.

Intenta buscar una base común. Hay una postura política con la que todos vosotros podéis vivir? Si no,intenta como grupo formular vuestra propia ‘quinta política.

6.Resultados que se suben a la web.

El facilitador transfiere los resultados sobre el formulario de voto usando la función “upload” en la páginaweb www.playdecide.eu

Se añadirán vuestros resultados a los resultados de otras sesiones DECIDE que se hayan jugado enEuropa.

Ficha informativa 1Actuales incentivos de la UEpara los medicamentoshuérfanos

- exclusividad comercial durante 10años desde el momento de laautorización (durante esos 10 añosno se autorizará ningún productocompetidor, a menos que demuestreser superior),- incentivos económicos (reducciónde las cuotas, asesoramiento gratuitosobre la elaboración)- prioridad a los programas deinvestigación de la UE- incentivos nacionales en losEstados miembros (reduccionesfiscales).

Ficha informativa 2Medicamentos huérfanos enEuropa

Entre los años 2000 y 2009, elComité de Medicamentos Huérfanosrecibió 873 solicitudes dedesignación de medicamentohuérfano. 598 de ellas obtuvo undictamen positivo y 60 recibieronautorización comercial (la aprobaciónde uso oficial). Existen 7000enfermedades raras, la mayoría delas cuales no cuentan con unmedicamento específico.

Ficha informativa 3Reembolso de losmedicamentos huérfanos

El principal factor que determina elacceso a un medicamento huérfanoes el reembolso por parte de lossistemas sanitarios nacionales. Elcoste anual de estos tratamientos(entre 6000 y 300.000 €) está fueradel alcance de los hogares medios.

Ficha informativa 4Ventajas económicas

El reglamento sobre medicamentoshuérfanos (desde 1999) no solo hacreado más empleo en la UE, sinoque también ha favorecido unaumento de la Investigación y elDesarrollo.

Ficha informativa 5Ventajas para las pequeñasempresas

Los incentivos que concede el actualreglamento (exclusividad comercial,asistencia protocolaria, etc.) hanpermitido a las pequeñas empresasfabricar nuevos medicamentos. Unade cada tres empresas fabricantesde medicamentos huérfanos es"nueva".

Ficha informativa 6Después de la autorización yantes de la comercialización

Los gobiernos nacionales oregionales tendrán la última palabraa la hora de evaluar el valorterapéutico del medicamento, siañadirlo a la lista de reembolsos, suprecio y su disponibilidad en loshospitales.

Ficha informativa 7Inconvenientes de losmedicamentos huérfanos

Fabricar un medicamento huérfanosuele ser muy caro y, por norma,beneficiará a muy pocos, lo quesignifica que su precio es muyelevado para compensar los costesen que incurre la empresa.

Ficha informativa 8Autoridades nacionales: elejemplo del Reino Unido

El National Institute of Health andClinical Excellence ha sugerido queel sistema sanitario debería pagar losprecios de prima de losmedicamentos huérfanos en funciónde: la gravedad de la enfermedad,las pruebas de ganancia sanitaria ysi la enfermedad es potencialmentemortal. Estos criterios varían en todaEuropa.

Ficha informativa 9Coste de un paciente sinmedicamento huérfano

Una encuesta realizada a pacienteshemofílicos (enfermedad rara) en losPaíses Bajos reveló que lospacientes tratados trabajaban 17años más en 2001 que en 1972. Elcoste de la hospitalización cuando sedeniega el tratamiento puede llegar alos 100.000 €anuales

Ficha informativa 10Restricciones sobre el accesoa los medicamentos

Algunas empresas no venden susproductos (de comercializaciónaprobada) en todos los Estadosmiembros debido a las restriccionesde precios (por ejemplo, distintalegislación fiscal), al reembolso(retrasos en algunos países) y a laescasa amortización que obtiene laempresa por su inversión

Ficha informativa 11El coste de los medicamentoshuérfanos en el presupuestogeneral

Hoy por hoy, el coste de losmedicamentos huérfanos nopreocupa en exceso a los estadosmiembros (representan el uno porciento o menos de los presupuestosfarmacéuticos de la mayoría de lospaíses)...

Ficha informativa 12Costes de elaboración de unmedicamento huérfano parauna empresa

Los costes de elaboración de losmedicamentos huérfanos sonconsiderables, aunque algo inferioresa los costes generales de losfármacos normales (los programasde elaboración clínica incluyen amenor número de pacientes).

Ficha informativa 13Características de lasenfermedades raras

Dos tercios de las enfermedadesraras son graves, crónicas y amenudo potencialmente mortales.Las características incluyen unaaparición temprana, dolor crónico,deficiencia motriz o intelectual ymuerte temprana en muchos casos.Crear tratamientos para todas ellases una necesidad real no cubierta.

Ficha informativa 14Aprobación de losmedicamentos huérfanos enel Reino Unido

En el Reino Unido, por cada 30.000libras gastadas en la prescripción deun medicamento huérfano, elbeneficio para los pacientes debesumarse a lo que significa que unpaciente pase un año de buenacalidad de vida. Otros paísestambién reembolsan el precio enfunción de este método, pero tienendistintos baremos.

Ficha informativa 15Sin segunda oportunidad

En muchos casos de huérfanos, nohay una "segunda oportunidad" pararealizar estudios clínicos si los datosdisponibles demuestran serinadecuados, ya que no haypacientes suficientes.

Ficha informativa 16Medicamentos huérfanos en elmercado

En algunos países, una proporciónde medicamentos huérfanos conlicencia jamás llegan a los pacientesdebido a su altísimo precio

Ficha informativa 17Alto coste por paciente

El coste por paciente asociado conalgunos medicamentos huérfanospuede ascender a los 500.000 € eimplica un tratamiento de por vida.

Ficha informativa 18Costes para las familias conenfermedades raras

En una familia donde hay un niñocon una enfermedad rara, a menudouno de los padres deja de trabajar oreduce significativamente su horariolaboral. La consecuencia de ello esque aumentan los gastos, mientras larenta se reduce.

Ficha informativa 19Falta de armonización en todaEuropa

La normativa europea actual deja alos Estados miembros la aplicaciónpráctica de todo lo relacionado conlos medicamentos huérfanos, lo queconlleva una falta de armonizaciónincluso entre los propios países.Algunos ciudadanos de la Unióntienen acceso a un medicamentodeterminado y otros no, dependiendode dónde vivan.

Ficha informativa 20Disponibilidad de losmedicamentos huérfanos

Una vez concedida la autorizacióncomercial, el retraso legal paraintroducir fármacos en el mercado dela UE es de 180 días. No obstante,en este momento, el retraso medioes de 189 días y en algunos Estadosmiembros de hasta 700 días.

Ficha informativa 21Proceso de elaboración de lasfarmacéuticas

El proceso que atraviesa unaempresa desde el descubrimiento deuna molécula nueva hasta lacomercialización del medicamentohuérfano es largo (10 años demedia), caro (decenas de millones deeuros) y muy inseguro (solo una decada diez moléculas ensayadassuele tener un efecto terapéutico).

Ficha informativa 22Ventajas de las enfermedadesraras

Las investigaciones realizadas enenfermedades raras han sidofundamentales para la identificaciónde la mayoría de los genes humanosy para un cuarto de los fármacosinnovadores que han recibido laaprobación de la UE

Ficha informativa 23Procedimientos deautorización comercial enEuropa

Dado que también escasean losexpertos en enfermedades raras, laautorización de los medicamentoshuérfanos se concede casi siempre aescala europea, para propiciar lamayor cantidad de conocimientosdisponibles.El procedimiento para la autorizacióncomercial debe durar como mínimo210 días

Ficha informativa 24Medicamentos huérfanos queacaban curandoenfermedades comunes

Algunos medicamentos huérfanosresultan ser beneficiosos paracombatir dolencias comunes (laepoetina-

Ficha informativa 25Autorización comercial

La decisión de autorizar un productose basa en un equilibrio entre sueficacia, sus riesgos y su calidad. Sies altamente eficaz peropotencialmente peligroso, esprobable que se desestime sucomercialización. La autorizacióncomercial no está basada en razoneseconómicas.

Ficha informativa 26Decisión sobre el reembolso

La decisión sobre si reembolsarlo ono responde a la siguiente pregunta:¿puede permitirse la sociedad pagareste tratamiento? ¿Merece la pena?La decisión sobre el reembolso síestá basada en razones económicas.

Ficha de problemas 1Desafíos del mercado demedicamentos huérfanos

¿Cómo se pueden mantener bajoslos costes y poner los medicamentosa disposición de los pacientesconcediendo a la vez incentivos a lasempresas para estimular lasinvestigaciones y crear más ymejores medicamentos huérfanos?

Ficha de problemas 2Consideración económicafrente a cuestiones éticas

¿Existe una contraposición entre laselecciones colectivas y laspreferencias individuales? ¿Escorrecto gastar muchos recursos enpocas personas? ¿Tiene la sociedadla obligación moral de no abandonara las personas?

Ficha de problemas 3¿Quién asume el riesgofinanciero de lasinvestigaciones?

¿El sistema sanitario en solitario?¿Se comparte la responsabilidad conel paciente? ¿O debe compartirla eltitular de la autorización decomercialización en caso de que elproducto no sea tan eficaz como sepensaba al principio?

Ficha de problemas 4¿Tenemos todos los mismosderechos a recibirtratamiento?

¿Deberían tener los pacientes quepadecen enfermedades rarasderecho a recibir la misma calidad detratamiento que otros pacientes?

Ficha de problemas 5Medidas especiales paraasignar recursos

Existen medidas especiales parafinanciar la investigación y eldesarrollo de medicamentoshuérfanos a escala comunitaria.¿Debería dedicarse un estatutosimilar a las decisiones relacionadascon la asignación de recursos para elreembolso a escala nacional?

Ficha de problemas 6Maximizar los resultadossanitarios

La UE establece que todos lospacientes deberían tener el mismoacceso a una atención de calidad. Sinuestro objetivo es aprovechar almáximo los resultados sanitarios,¿no debería la rentabilidad de losmedicamentos huérfanos ser lamisma que para otras tecnologías?

Ficha de problemas 7La regla del rescate

Es el intento de ayudar a unapersona que está en peligro, sinimportar los costes. ¿Deberíamosaplicar este regla también para"rescatar" la vida de una persona quepadece una enfermedad rara ypotencialmente mortal?

Ficha de problemas 8Ventajas que proporcionan losmedicamentos huérfanos alestado

Cuando se elabora un medicamentohuérfano para una enfermedad rara,piénsese en el dinero que se ahorrael estado en días de asistenciahospitalaria, coste dediscapacidades, menos días detrabajo perdidos por el paciente,declaraciones fiscales por losbeneficios del sector

Ficha de problemas 9Previsiones para los nuevosmedicamentos huérfanos

Se prevé que en los próximos añosentren en el mercado menosmedicamentos nuevos. Se calculaque habrá entre 85 y 105medicamentos más, dependiendo delíndice de descubrimiento defármacos, el tiempo dedicado a suelaboración y la consecución de laautorización de comercialización.

Ficha de problemas 10el principio de solidaridad

La mayor parte de los sistemassanitarios europeos se basan en elprincipio de solidaridad: es decir, quelos más acomodados compartan lacarga de las enfermedades pagandomás a la sanidad. ¿No podríaaplicarse este principio al uso detratamientos para medicamentoshuérfanos potencialmente mortales?

Ficha de problemas 11Los medicamentos huérfanosy los recursos públicos

Para que el sistema sanitarioreembolse el precio de unmedicamento, éste debe ser seguroy eficaz, y hacer un uso rentable delos recursos públicos. ¿Podríaesperarse que un medicamento deeste tipo venda lo suficiente comopara recuperar lo invertido odeberían subvencionarsecentralmente?

Ficha de problemas 12Decisiones restringidas aescala local

Entre los Estados miembros existengrandes diferencias. En algunospaíses, los medicamentos huérfanospara los hospitales se financian anivel hospitalario sin garantía algunade que lleguen a los pacientes

Ficha de problemas 13Valor social

Si un medicamento no es rentable,¿estaría justificada su financiación siel público está dispuesto a renunciara parte de la ganancia sanitariageneral producida por el sistemasanitario?

Ficha de problemas 14El enfoque utilitario

A la hora de decidir sobre los dilemaséticos, este enfoque defiende que sedebe aportar el mayor beneficioposible al mayor número depersonas. ¿Puede decirse queinvertir grandes recursos en lasenfermedades raras atenta contraeste principio?

Ficha de problemas 15El derecho a la asistenciasanitaria

El artículo 2 del Convenio Europeode Derechos Humanos protege elderecho de cada persona aconservar su vida

Ficha de problemas 16Pruebas clínicas sobre losmedicamentos ultra huérfanos

Las pruebas clínicas realizadas enmedicamentos huérfanos suelenbasarse en resultados a corto plazoen lugar de en la eficacia a largoplazo, y es posible que la relaciónentre los dos no quede demostrada.En este caso, ¿cómo puededemostrarse la utilidad de estosmedicamentos?

Ficha de problemas 17Evaluación de losmedicamentos huérfanos

Los mecanismos centralesdesignados para evaluar losmedicamentos fomentarán laaparición de fármacos que beneficiena los pacientes, ofrezcan un accesotemprano, permitan elegir yposibiliten una sanidad eficaz.

Ficha de problemas 18Disponibilidad de tratamientos

Incluso aunque existan fármacos, esposible que no estén a disposición delos pacientes. Normalmente, elacceso eficaz a estos fármacos sólose produce después de presionespolíticas, desafíos jurídicos y unadefensa a ultranza. ¿Qué ocurreentonces con los pacientes que nopueden luchar por estar demasiadoenfermos?

Ficha de problemas 19Coste de oportunidad

En una sociedad como la nuestra, enla que los limitados recursos nopueden cubrir todas las necesidades,¿no es cierto que para gastar dineroen un servicio, es necesarioquitárselo a otro?

Ficha de problemas 20¿Apoyo y atención por encimade los medicamentoshuérfanos?

Para algunos pacientes, la cantidadgastada en servicios de ayuda en elhogar puede suponer un cambiomayor en su calidad de vida quegastarlo en medicamentoshuérfanos. ¿Deberíamos concedermás prioridad a esto?

Ficha de problemas 21¿Medicamentos huérfanos porencima del apoyo y laatención?

A diferencia de lo que pueden ofrecerel apoyo y la atención, lostratamientos que actúan sobre lossíntomas de la enfermedad ofrecenla posibilidad de adquirir futurosconocimientos, que pueden llevar aldescubrimiento de una cura o almenos evitar que se agrave laenfermedad

Ficha de problemas 22Las enfermedades raras y losseguros

Casi ninguna enfermedad rara tienetratamientos específicos aprobados.Muchas son tratadas "de formaextraoficial", utilizando productospara otras enfermedades. Muchosseguros de salud se niegan a cubrirlos usos extraoficiales, ya que seutilizan para indicaciones noautorizadas

Ficha de problemas 23Inconvenientes de laexclusividad comercial

No olvidemos que la exclusividadcomercial puede haber evitado laentrada en el mercado detratamientos potenciales y deempresas con precios competitivos...

Ficha de problemas 24El “as en la manga’...

Las farmacéuticas puedeningeniárselas para obtener ladesignación de medicamentohuérfano para fármacos con grandesmercados

Ficha de problemas 25Política de precios

De acuerdo con el espíritu desolidaridad que reina entre losestados miembros, el coste de unmedicamento debería decidirsesegún la riqueza de cada país. Fijarprecios más elevados en los paísesricos permitiría poner precios másasequibles en países menosboyantes, tal y como se estáhaciendo con los fármacos del sida

Reglas: ¡Tarjetaamarilla!

Usa la tarjeta amarilla paraayudar al grupo a atenerse alas reglas. Sácala si piensasque se está rompiendoalguna regla o si noentiendes lo qué estápasando.

















Tarjeta Desafío

Dile al grupo quién creesque paga (en cuanto arecursos o consecuencias),y de qué forma.

Tarjeta Desafío

Explica brevemente a tuscompañeros cuál piensasque será el efecto engeneraciones futuras.

Tarjeta Desafío

¿Qué crees que dirán losmedios de comunicación detodo esto?

Tarjeta Desafío

¿Implica esto algún riesgo?Piensa en alguno, díselo algrupo y pregunta a doscompañeros/as si se lesocurre algún otro.

Tarjeta Desafío

¡Imagina qué dirían tusabuelos sobre este tema!Compártelo con el grupo.

Tarjeta Desafío

¿El grupo está siendo“educado”, sin tocar temas“tabú” en relación con esteasunto? Si es así, di “Novamos a hablar de …”, yempieza la conversación.

Tarjeta Desafío

¿Tiene esto algún impactoen la naturaleza? Dile algrupo lo que piensas.

Tarjeta Desafío

Di tus opiniones sobre eltema que aún no hayasexpresado al grupo.

Tarjeta Desafío

Escoge una Ficha detestimonios. Presenta algrupo tus opiniones sobre eltema como si fueras elpersonaje de la historia.

Tarjeta Desafío

¿Podemos justificar lainversión de dinero en estainvestigación dada ladesigualdad entre laasistencia sanitaria enEuropa y los países en víasde desarrollo?

Tarjeta Desafío

¿Piensas que lasnecesidades humanas sonmás importantes que lasnecesidades de los que notienen voz –la naturaleza,animales, embriones?

Tarjeta Desafío

“Deberíamos maximizar lavida humana y seguir todoslos caminos de lainvestigación para ayudar alos enfermos.”

¿Estás de acuerdo con estaafirmación?

Tarjeta Desafío

Coge una Ficha detestimonios y elige una conun punto de vista diferente altuyo. Cuenta al grupo en quése parece y en qué sediferencia el punto de vistadel personaje al tuyo propio.

Tarjeta Desafío

Averigua qué piensa sobre eltema la persona que está atu derecha. Encuentra unargumento para respaldar suopinión.

Tarjeta Desafío

Averigua qué piensa sobre eltema la persona que está atu izquierda. Juega a ser elabogado del diablo, discrepacon su opinión.

Tarjeta Desafío

Escoge un personaje de unaFicha de testimonios quesea diferente de tu punto devista. Al igual que elpersonaje, cuentabrevemente al grupo tuopinión sobre lo que estáisdebatiendo.

Ficha de testimonios 1Audrey Adjas

Me llamo Audrey y soy enfermera.Hace tiempo escuché por casualidad aunos médicos hablar de losmedicamentos huérfanos. Estabanhablando sobre el dinero que segastaba en ellos y recuerdo que penséque no era justo. Hace dos años naciómi hijo, que padece una raraenfermedad. Todavía no existe unmedicamento para esta dolencia. Yoharía cualquier cosa para ayudarle. Aveces no vemos valor en la vidahumana hasta que el problema te cae ati. Creemos que estas cosas no puedenpasarnos a nosotros, pero cuando tetoca te das cuenta de lo importante quees no negarle a nadie la esperanza

Ficha de testimonios 2Mary Thomas

Soy directora de una empresafarmacéutica de Inglaterra. En estedifícil año económico, mi empresaincrementó su valor un 40%. Hemoslogrado este éxito siguiendo un modelode negocio alternativo al de losgigantes farmacéuticos: estas empresascompiten con fármacos muy vendidospara enfermedades comunes yrequieren un enorme presupuesto demercado para comercializar susfármacos entre los médicos. Lo quehacemos nosotros es elaborarmedicamentos huérfanos. Dado que setrata de un mercado muy bien definido,no gastamos mucho dinero enmarketing, sino que todo se invierte eninvestigación. Hace 12 años teníamoscinco empleados y ahora contamos con450, por lo que estamos contribuyendonotablemente a la economía de GranBretaña

Ficha de testimonios 3Alexandru Dumitrescu

Tengo una rara enfermedad. Siemprehe esperado que saliera un tratamientoy hace unos años, el médico nos dijoque estaba a punto de salir un fármacoal mercado. Hace pocos meses vi enInternet que este fármaco es uno de losrecién designados como medicamentohuérfano. Pensé entonces que iba apoder tener acceso a él, pero no ha sidoasí. La farmacéutica obtuvoautorización de comercialización enEuropa, ya que es seguro y eficaz, peroen Rumanía el gobierno no loreembolsa. Resulta confuso e increíblesaber que existe un tratamiento para tuenfermedad pero tú no puedesrecibirlo.

Ficha blanca Ficha blanca Ficha blanca

Ficha de testimonios 4Fiona Javara

Cuando cumplí 27 años, me enteré deque tenía esclerosis múltiple. Pese aello, he conseguido llevar una vidaactiva controlando mi enfermedad confármacos. Sin embargo, existe laposibilidad de que estos medicamentosdejen de ser efectivos un día. He oídoque el sistema sanitario nacionaldesestimó un tratamiento para estaenfermedad, por encontrarlo pocorentable (poco valioso para lasociedad). Al mismo tiempo estápagándole a una niña el tratamiento deuna rara enfermedad que cuesta100.000 € anuales, mientras que eltratamiento de la mía, que es máscomún (ya que afecta a 1 de cada 1000personas) sólo costaría 15.000 € al año.Estoy muy consternada por este asunto

Ficha de testimonios 5Leila Suleiman

Me llamo Leila, soy doctora y trabajocon pacientes de una rara enfermedad.En mi país se debate sobre si seaprobará o no un nuevo fármaco paraesta enfermedad. Oigo hablar muchode sus elevados costes, pero no estoysegura de que esto sea cierto. Elmedicamento costará 400.000 €anuales por persona. Si se trata a 100pacientes, el coste sería de 40.000.000€ comparado con un medicamentohipotensor común que cuesta 144 € alaño por paciente. El coste de tratar a8.000.000 de pacientes ascendería a1520 millones de €. Por tanto, el gastoen fármacos de una enfermedad comúnes mucho mayor.

Ficha de testimonios 6Profesor Jack Brown

Trabajo en el Instituto de Salud deLondres. Opino que el asunto de losmedicamentos huérfanos es muycomplicado. Pongamos el caso delmedicamento para la enfermedad deXYZ, que afecta a unas 10.000personas en todo el mundo. Eltratamiento de un paciente puedecostar al año entre 200.000 y 600.000€. El fármaco se elaboró primero en elUS National Institutes of Health ydespués empezó a fabricarlo unafarmacéutica. Al principio la empresajustificaba su alto precio por ladificultad de su producción. El usoreciente de células modificadasgenéticamente abarató bastante laproducción. Sin embargo, el precio delfármaco no se ha reducido en todosestos años. Me parece intolerable quese pueda seguir cobrando tanto


Ficha de testimonios 7La historia de Marta

Mi hija tiene 12 años y sufre dehiperamonemia, una rara enfermedadque provoca un aumento tóxico de lacantidad de amonio en el organismo.Para tratarla se utiliza fenilbutirato desodio. La licencia de comercializacióndel fármaco la tiene ahora unafarmacéutica, que cobra 900 € por300g. Esto significa que pagamos 3 €por gramo, una barbaridad comparadocon los 30 céntimos que abonábamoscuando lo preparaba un farmacéuticolocal y lo vendía como un productoquímico para trabajo de laboratorio yno como un fármaco para el uso depacientes. El tratamiento ahora esexorbitantemente caro (también dicenque es de mejor calidad), pero me temoque el estado no me reembolsará eldinero que necesito

Ficha de testimonios 8La historia de Francois

Soy vicepresidente primero de unaempresa farmacéutica que creó unmedicamento huérfano de bastanteéxito. Personalmente opino que loscostes de seis dígitos de losmedicamentos huérfanos por pacienteestán justificados, debido al coste deelaboración y al hecho de que evitan lahospitalización de los pacientes. Losproductos que salen al mercado conéxito pueden costar 100 millones de €en general. La elaboración de estosfármacos es muy costosa y planteagrandes riesgos: menos de uno de cada100 llega al mercado. Hay que teneresto en cuenta a la hora de fijar elprecio. Estos medicamentos puedenahorrar a los sistemas sanitarios elcoste de hospitalizar de por vida aenfermos crónicos


Nombre del grupo de fichas:

¿A qué conclusiones te lleva este grupo de fichas?

Fichas de este grupo:

Fichainformativa

Ficha deproblemas

Ficha detestimonios

Ficha blanca

Posiciones políticas: ¿Existe un límite máximo de gasto en un solo paciente? El caso de losmedicamentos huérfanos

Posiciones políticas

1Dado que los recursos son limitados, también existeun límite de gastos y sólo deberían reembolsarseaquellos medicamentos rentables que sean útiles almayor número de pacientes. Si un comprador demedicamentos tuviera que elegir entre tratar a diezpacientes con el medicamento A y tratar a un solopaciente con una enfermedad rara con elmedicamento B, siempre optaría por tratar a diez conel medicamento A.

2Solo deberían reembolsarse los medicamentosrentables, pero el enfoque dado a los medicamentoshuérfanos debería ser distinto al dado a lasenfermedades comunes. Si existe alguna duda sobrela rentabilidad de un medicamento huérfano, deberíareembolsarse excepcionalmente en determinadoscasos.

3Igual que la segunda postura, con la diferencia de que,si existe alguna duda sobre la rentabilidad de unmedicamento huérfano, debería concederse alpaciente el beneficio de la duda y el medicamentodebería reembolsarse sistemáticamente.

4La salud es una prioridad para los ciudadanoseuropeos. Al igual que no se limitan los esfuerzos pararescatar a personas que han tenido un accidente,tampoco debería restringirse la ayuda a pacientes deenfermedades raras. La rentabilidad económica nodebería ser el principal factor a la hora de decidir losreembolsos.

A favor

Aceptable

Inaceptable

Abstención

1 2 3 4

+ + +

+ +

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Posiciones políticas: ¿Existe un límite máximo de gasto en un solo paciente? El caso de losmedicamentos huérfanos


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4.....................................................................................

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A favor

Aceptable

Inaceptable

Abstención

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¿Existe un límite máximo degasto en un solo paciente?El caso de losmedicamentos huérfanosEn la Unión Europea hay unos 30 millones de personas que padecen enfermedades raras. La UEdefine las enfermedades raras como aquellas que afectan a menos de una de cada 2000 personas.Dado que la expectativa de ventas de los medicamentos para las enfermedades raras es escasa,existe poco incentivo para que las farmacéuticas desarrollen nuevos tratamientos y traten este tipo detrastornos.. En 1999 la UE aprobó de forma unánime el Reglamento sobre medicamentos huérfanos,que ofrece incentivos económicos para fomentar en el sector el desarrollo de tratamientos paraenfermedades raras. Los medicamentos huérfanos son fármacos elaborados para el diagnóstico y eltratamiento de las enfermedades raras. En el sistema actual, se denomina "huérfano" a loscandidatos a medicamento y su comercialización se autoriza mediante un procedimiento europeocentralizado. La disponibilidad y el reembolso siguen siendo responsabilidad de cada país. Aunquelos medicamentos huérfanos pueden mejorar la salud de millones de personas, los elevados costesde su fabricación, el reducido mercado al que va dirigido y la exclusividad comercial los hacen muycaros para los pacientes y los sistemas sanitarios.

El caso de los medicamentos huérfanos plantea grandes dilemas como• ¿Es lícito poner límites de precio a la vida humana?• ¿De qué forma pueden evaluarse correctamente los tratamientos para las enfermedades raras?• ¿Es justo que se gaste más dinero en personas con enfermedades raras (por unidad de gananciasanitaria) que en pacientes con problemas de salud parecidos aunque derivados de enfermedadescomunes?• ¿Deberían las empresas que fabrican medicamentos huérfanos quedarse con todos los beneficiosque obtienen actualmente?


1. Dado que los recursos son limitados, también existe un límite de gastos y sólo deberíanreembolsarse aquellos medicamentos rentables que sean útiles al mayor número de pacientes.Si un comprador de medicamentos tuviera que elegir entre tratar a diez pacientes con elmedicamento A y tratar a un solo paciente con una enfermedad rara con el medicamento B,siempre optaría por tratar a diez con el medicamento A.

2. Solo deberían reembolsarse los medicamentos rentables, pero el enfoque dado a losmedicamentos huérfanos debería ser distinto al dado a las enfermedades comunes. Si existealguna duda sobre la rentabilidad de un medicamento huérfano, debería reembolsarseexcepcionalmente en determinados casos.

3. Igual que la segunda postura, con la diferencia de que, si existe alguna duda sobre larentabilidad de un medicamento huérfano, debería concederse al paciente el beneficio de laduda y el medicamento debería reembolsarse sistemáticamente.

4. La salud es una prioridad para los ciudadanos europeos. Al igual que no se limitan losesfuerzos para rescatar a personas que han tenido un accidente, tampoco debería restringirsela ayuda a pacientes de enfermedades raras. La rentabilidad económica no debería ser elprincipal factor a la hora de decidir los reembolsos.

Objetivos del juego

Especifica claramente cuáles son vuestras opiniones.Esforzaos en llegar a una visión de grupo.Dejad oir vuestras voces en grupo en Europa.Disfrutad discutiendo.

Ficha de testimonios Ficha informativa Ficha informativa Pensamientos inicialesEscribe tus pensamientos iniciales yutiliza las tarjetas blancas paraañadir temas.

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Ficha de problemas Ficha de problemas Tarjeta Desafío

InstruccionesTienes derecho a hablar.Explica la verdad sin ser insistente

Valora tu experiencias en la vida.

Respeta a las otras personas.Déjales terminar de hablar antes de hablar tu.

Disfrutad con la variedad de opiniones.Aceptad las actitudes de sorpresa o confusión entre los participantes comoforma de demostrar que habéis introducido pensamientos y opinionesnuevos.

Buscad un punto en común.Tened en cuenta la disparidad de opiniones y también las opinionessimilares.

Tres pasos

1. Información Aclara tu punto de vista personal,seleccionando las tarjetas queconsideres más importantes. Colocalas tarjetas en el tapete y léelas en altoa todos los participantes.

± 30 MIN.

2. Discusión Empezad a discutir y seleccionar uno omás temas que consideréis de mayorrelevancia. Todos deben tener unaoportunidad para hablar. Colocad lastarjetas sobre la mesa para facilitarvuestras opiniones para cada tema.

± 30 MIN.

3. Puesta en común de lasopiniones del grupo Dejad constancia de los temas y cartaselegidos por el grupo. ¿Podéis comogrupo alcanzar una posición coherentea la postura que se dicta en lasnormas? Podéis dictar vuestraspropias normas si así lo deseáis.

± 20 MIN.

. . . más uno

4. Acción Meteos en www.playdecide.eu y:• Introducid los resultados de vuestro grupo en la base de datos deDecide;• Observad qué opinan sobre el mismo tema en otros paíseseuropeos;• Leed más acerca del tema tratado;• Bajaos de la página web otro grupo juego para jugar con tus amigoo compañeros;• Aprende cómo se establecen diferentes puntos de vista después dejugar Decide.

Medicamentos huerfanos

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