Salvador Bahia Rotary - Seminário Internacional do Voluntariado e Saude da Criança

ONCOLOGIA E HEMATOLOGIA PEDIÁTRICA.

ESTADO DE ARTE

José Sánchez de Toledo i Codina

Hospital Materno Infantil Vall d’Hebron

Barcelona

Oferim al pacient el benefici del coneixement més avançat

Edvard Munch1863–1944


- Proliferação celular descontrolada

- Diferenciação anormal

- Invasão de tecidos circundantes

- Capacidade de metástase

CÂNCER


Kasimir Malevich

1878-1935


Leucemias 25%

Células germinales 3%

STB 8%

Renales 6%

Otros tumores 6%

SNS 10%

Hepáticos 1%

Óseos 8%

Retinoblastomas 3%

Epiteliales 2%

Linfomas 14%

SNC 20%

CASOS REGISTRADOS EN EL RNTI-SEHOP POR GRUPO

DIAGNÓSTICO0-14 años, 1980-2014, excluidos no clasificables en la ICCC


Quais são os pontos de interesse?

- Prioridades políticas

- Incidência

- Sobrevivência

- Organização dos cuidados

- Ensaios Clínicos

- Acesso a novos medicamentos

- O financiamento da investigação


CASOS REGISTRADOS EN EL RNTI-SEHOP, 1980-2014

11%

36%

29%

25%

0%

5%

10%

15%

20%

25%

30%

35%

40%

0 1-4 5-9 10-14

Edad0 1-4 5-9 10-14

40

35

30

25

20

15

10

5

0

11%

%

36%

29%

25%

* Primeira causa de morte por doença

após o primeiro ano de vida

Total casos registrados

1980-2014 = 26.576

• 1980-2014

0-19 a = 26.576

0-14 a = 25.412

15-19 a = 1.164

Niñas

43%

Niños

57%

0-14 años

• Incidencia: 142x106 niños de 0 a 14años/año


Quais foram as causas?

- Quimioterapia- Tratamento multidisciplinar

- Cuidado para vários profissionais

- Ensaios clínicos

- Colaboração Internacional & Nacional

- Família

estudos colaborativos


LÍNEAS DE INVESTIGACIÓN: TUMORES NEURALES Y SARCOMAS

El Neuroblastoma y el Rabdomiosarcoma son dos de los tumores sólidos más prevalentes en niños

Los casos de riesgo bajo o intermedio tienen un pronóstico favorable

Pero los casos de alto riesgo tienen una supervivencia inferior al 40% debido a que no responden a las terapias convencionales


National Paediatric

Oncology Study groups

AIEOP-Italy

BFM-Austria

BFM-Germany-

Switzerland

COALL-Germany

CPH- Czech Republic

DCOG-Netherlands

EORTC-Belgium,France

FRALLE-France

NOPHO-Norway,Sweden,Finland,

Denmark

UKCSG-UK

SEHOP- SPAIN

EBMT Paediatric

Committee

Clinical Trial

Groups

E-NAIL

EpSSG

SIOP

Neuroblastoma

EURAMOS

European HD

EWOG-MDS

Euro-Ewings

I-BFM

ITCC

LCH trials

NHL

SIOP Brain tumors

trials

SIOP Wilms tumor

SIOPELEMEA Ped

TEDDY Task force

in Europe for drug

development in young

-

Comunidade Europeia de Oncologia Pediátrica

PanCare

ERN




- Incidência

- Sobrevivência


- Ensaios Clínicos




Destaques

- Equidade de acesso a uma saúde melhor

- Tratamento especializado e multidisciplinar

- Equilíbrio entre centros de referência e de apoio local

- A colaboração com os pais e os pacientes.

A organização da assistência


Centros especializados caracterizados por:

- Realizar o processo de diagnóstico

- Planear e prescrever o tratamento

- Realizar aspectos tecnicamente complexos do tratamento

- Desenvolver ensaios clínicos

- Realizar educação e formação

Centros de Referência


Specialist

Centre

Red de Cuidados compartidos

HospitalLocal

Centro deReferencia

Algunos aspectos de los cuidados pueden ser administrados localmente, de acuerdo a protocolos consensuados.


Redes de Excelência

Colaboraçaõ entre Centros de Referência para:

• Registros de Câncer

• Ensaios clínicos

• Investigaçaõ traslacional


Specialist

Centre

Hospital

Local

Cento de

Referencia

Specialist

Centre

Hospital

Local

Centro de

Referencia

Specialist

Centre

Hospital

Local

Centro de

Referencia

Specialist

Centre

Hospital

Local

Centro de

Referencia

Specialist

Centre

Hospital

Local

Centro de

ReferenciaGrupo

NacionalGrupo

NacionalGrupo

Nacional

Red Europea de ExcelenciaTratamiento e Investigación




- Incidência

- Sobrevivência


- Ensaios Clínicos




Ensaios clínicos em oncologia pediátrica

Aumentam a sobrevivência

Representam os “standard dos cuidados”

Habitualmente náo sáo comerciais (Académicos)

Baseados no acordo professional e na cooperaçáo

Deficitariamente financiados


Survival curves for cancer patients diagnosed at age 0-14 in EuropeThe ACCIS project (funded by EU & IARC)

0

0,2

0,4

0,6

0,8

1

0 5 10 15 20 25 30 0 5 10 15 20 25 30

1970s 1980s 1990s

Years since diagnosis

West East

Survival of children with cancer shows continued improvement but less so in Eastern Europe, where entry into clinical trials is less common


European Clinical Trial Directive: applicable from May 2004


Insurance costs related to patient in EORTC clinical trials

€40

€60

€80

€100

€120

€140

€160

€180

€200

1996 1997 1998 1999 2000 2001 2002 2003 2004

Milla

res

Cost/year




- Incidência

- Sobrevivência


- Ensaios Clínicos




Considerações generais generales sobre os fármacos em pediatria

• Falta de interesse no desenvolvimento de novas drogas ( escasso incentivo comercial)

• Problemas relacionados com as indicações

• Desaparição de fármacos por razoes financeiras


• A maioria das drogas usadas naõ dispõem da la autorizaçaõ para o seu uso en crianças

• Somente 2 / 26 novos fármacos aprovados pela EMEA entre 1995 – 2002 dispoem de dados pediátricos

• O atraso en el acceso a novas drogas reduze a possibilidad de melhorar o tratamento

Situaçaõ actual das drogas de uso en crianças com câncer




- Incidência

- Sobrevivência





- Melhor diagnóstico

- Classificação prognóstica em relação ao risco.

- Individualização do tratamento

- Novas drogas para novos alvos terapêuticos

- Medicina de precisão

Biologia molecular


LÍNEAS PRINCIPALES DE INVESTIGACIÓN Y PROYECTOS ASOCIADOS

• OBJETIVOS SECUNDARIOS :

- Melhorar o diagnóstico pela identificação de novos marcadores prognósticos

• OBJETIVO PRINCIPAL:

- AUMENTAR a sobrevivência e qualidade de vida de pacientes com câncer pediátrico

- Melhorar o tratamento através da identificação de novos alvos terapêuticos e desenvolvimento de

medicamentos novos, mais potentes e específicos

- Personalizar e individualizar o tratamento de modo a permitir uma medicina de precisão

OBJETIVOS DO GRUPO


T.A.Yap.Nat Rev Cancer 10 (2010) 514

FARMACOS Y DIANAS


NUEVA LÍNEA DE INVESTIGACIÓN – MARCO EXPERIMENTAL

Resección del tumor

Niños y adolescentes con

tumores refractarios o con

recaídas.

Transplantes en ratones

humanizados

Análisis Molecular del

tumor:

-WES

- RNAseq

-IHC, FISH

-Array de metilación

-Array de miRNAs

-Marcadores

inmunomoduladores

Terapias personalizadas

en función del análisis

molecular

Ratón Avatar

Uso de terapias que han funcionado

en los ratones. Inclusión del

paciente en ensayos clínicos

Análisis Bioinformático,

interpretación de los

datos y sugerencia del

tratamiento


The overall goals, until Horizon 2020 and…….

• To increase the cure rate in poor prognosis malignancies

• To increase the quality of life in survivors

The 7 objectives:1. Introducing safe and effective treatments

2. Precision medicine

3. Translational research

4. Increasing equal acces to standard care, expertise and research

5. TYA

6. Long-term toxicity

7. Understanding the causes of paediatric cancers

SIOPE-ENCCA Conference 2014


Servei d’Oncologia i

Hematologia

Pediàtrica

Hospital Infantil Vall

d’Hebron

MUITO OBLIGADO


Conclusiones

• Existem demasiados problemas

• Importância de da CE

• Importância do papel de SIOP Europa Europa e de grupos nacionais (SEHOP)

• Resolver as diferencias Este : Oeste

• Uma populaçao de 500 milhões representa umapoderosa base para a investigaçaõ clínica.

…mas fazem falta recursos e organizações para dar resposta a estes desafíos.


“Laboratorio de investigación traslacional en el cáncer

de la infancia y la adolescencia”

Jefe de Grupo: Dr. José Sánchez de Toledo Codina


Ensayos Clínicos en oncología pediátrica

Han de ser internacionales

• Para incrementar la supervivencia del 60% →70% se necesitan > 1000 pacientes en un ensayo clínico.

• Un ensayo en LLA en un gran país Europeo (~ 60 m población) necesitaría incluir pacientes durante > 5 – 6 años

• Otros diagnósticos pueden necesitar de mucho mas tiempo


Sobreviventes. Quantos são?

1:680 adultos, entre 20 - 50 anos de idade é um sobrevivente de câncro na infância

Robison LL et al. Long term outcomes of adult survivors of childhood cancer. Cancer 2005; 104 (11 suppl) 2557-64)

Dados dos EUA sugerem que há mais de328.000 sobreviventes de câncer

Na UK, a populaçao de adultos sobreviventes de câncer infantil aumenta a cada ano por 850-900 casos


Possíveis consequências do tratamento

- Segundas neoplasia

- Problemas de crescimento e hormonal

- Fertilidade prejudicada

- Danos a órgãos: coração, rim, etc.

- Deficiência neurocognitiva

- Problemas sociais e educacionais.

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Healthcare

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