La medicina personalizada, implica en insertar uno o más genes correctivos que se han diseñado en laboratorios, en el material genético de las células de un paciente para curar una enfermedad genética, es decir adecuar un tratamiento o terapia según las características genéticas particulares de cada uno.Es uno de los más grandes logros y el que presenta el mayor grado de expectativa, gracias a sus grandes éxitos, alguno de ellos recientes como la aprobación del primer tratamiento de terapia genética (técnica experimental que utiliza los genes para tratar o prevenir enfermedades. La forma más común de terapia genética incluye la inserción de un gen normal para sustituir a uno anormal) contra la leucemia utilizando células propias del paciente modificadas para poder erradicar el cáncer. A pesar de la gran expectativa creada, es importante destacar que aún es muy pronto y quedan muchos aspectos legales y financieros a tener en cuenta hasta que la medicina personalizada se convierta en un negocio próspero.

A pesar del escepticismo los oncólogos del hospital infantil de Filadelfia anunciaron que consiguieron la remisión total de un caso de leucemia linfoblástica, la cual comprende un grupo deneoplasias malignas que afectan los precursores de los linfocitos en la médula ósea, se presenta cuando el cuerpo produce un gran número de glóbulos blancos inmaduros, es decir inservibles. Esto se logró reutilizando las células T del sistema inmunológico del paciente reprogramándolas para que eliminaran las células cancerosas. La terapia es conocida como CART-19 (Llevada a cabo gracias a científicos de Pensilvania junto a Novartis, dueño de los derechos)

La institución con sede en Amsterdam, uniQure B.V ha recibido la aprobación en Europa para la producción de un nuevo tratamiento contra una enfermedad rara, en la que hay una deficiencia de la lipoproteína lipasa. Este tratamiento llamado Glybera es el encargado de introducir un gen funcional responsable de la producción de la proteína para el procesamiento de la grasa. Con el fin de mejorar la actividad, uniQure utiliza una variante de origen natural del gen de la LPL que tiene una mayor actividad enzimática que la versión normal del gen que codifica la proteína. La compañía produce Glybera utilizando su proceso de fabricación basado en células de insectos. Los médicos administran Glybera en una serie de una sola vez de hasta 60 inyecciones intramusculares en las piernas. Al paciente se le administró anestesia epidural o sedación profunda durante el procedimiento. Además, un régimen inmunosupresor se recomienda a partir de tres días antes de y durante 12 semanas después de la administración Glybera.

Otro de los factores que indican que la medicina genética esta en alza y apunta aún más arriba es la utilización de biomarcadores genéticos, estos pueden ser una secuencia de ADN que causa una enfermedad en concreto o que está relacionada con susceptibilidad a padecerla. Supone un gran ahorro monetario, ya que con la utilización de estos marcadores se podría acertar en el tratamiento adecuado.

Uno de los temas mas importantes en estos tratamientos y estas nuevas terapias, es el ingrediente económico frente a la eficacia, es decir, precios muy elevados pero con un gran nivel de eficacia. Unas de las 10 farmacéuticas líderes más importantes (Roche, Novartis, Pfizer, entre otras), que las clasifica de acuerdo con su potencial de capitalizar las oportunidades en medicina personalizada, ve a Roche con una excelente capacidad de innovación en medicina personalizada y con una robusta estrategia en este campo, mientras que Novartis se ha enfocado más recientemente en desarrollar su nueva división de diagnóstico molecular interno y ha desarrollado una línea de productos en desarrollo clínico enfocada en medicina personalizada.

Para llegar a una conclusión, para que la medicina personalizada se convierta en realidad, hay que responder a muchos interrogantes que tienen implicaciones éticas, legales y sociales. A pesar de estas complicaciones se ha avanzado mucho y es esperanzador, es un modelo nuevo y trae consigo nuevos desafíos.